Weltweit erster Einsatz von Nano-Vesikeln bei Spina bifida-Operation zeigt positive Ergebnisse

Ein bedeutender Fortschritt in der biomedizinischen Forschung: Die Anwendung von Extrazellulären Vesikeln (auch Nano-Vesikeln genannt) während einer Operation an einer Patientin mit offenem Rücken (Spina bifida) erweist sich als erfolgreich: Im gesamten Beobachtungszeitraum konnten keine Nebenwirkungen festgestellt werden. Der neurologische Zustand zeigte sich auch sechs Monate nach dem Eingriff stabil und unverändert. Univ.-Prof. Dr.in Eva Rohde, Vorständin des Instituts für Transfusionsmedizin an der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität (PMU) und Prof. Dr. Matthias Krause, Kinderneurochirurg an der Klinik für Neurochirurgie am Uniklinikum Salzburg, haben an der Fachpublikation der Forschungsergebnisse als Autor*innen mitgewirkt. Entwickelt, hergestellt und geprüft wurden die Nano-Vesikeln – winzige, membranumgebene Partikel, die von Zellen abgegeben werden – im GMP-Labor (Good Manufactoring Labors), an der PMU.

Am Universitätsklinikum Salzburg wurde unter der Leitung von Prof. Dr. Matthias Krause vor knapp einem Jahr erstmals weltweit eine neuartige Zelltherapie mit aus menschlicher Nabelschnur gewonnenen extrazellulären Vesikeln (UC-MSC-EVs) erfolgreich bei der Operation einer Spina bifida-Patientin eingesetzt.

Anders als bei der Lösung mit Stammzellen, werden die Nano-Vesikeln vom Körper nicht als fremd erkannt. Wie aktuelle Ergebnisse zeigen, können dadurch Risiken, beispielsweise Immunreaktionen oder unkontrolliertes Zellwachstum (z.B. Tumorbildung), wie sie bei herkömmlichen Zelltherapien auftreten können, vermieden werden.

„Die extrazellulären Vesikel werden unter speziellen pharmazeutischen Bedingungen hergestellt, dabei versuchen wir, das Produkt so wenig wie möglich zu verändern“, erklärt Univ.-Doz. Dr. Mario Gimona, der ebenfalls an der Forschung im GMP-Labor beteiligt ist. Die Entwicklung dieses therapeutischen Ansatzes begann bereits 2014.

Die zweijährige Magdalena aus Deutschland war 2024 die erste Patientin, bei der die innovative Behandlung im Rahmen eines chirurgischen Eingriffs zur Anwendung kam – mit durchwegs positiven Ergebnissen. Mehrere Monate nach der Operation zeigt sich der neurologische Zustand des Kleinkindes weiterhin stabil. Kritische Nebenwirkungen, wie etwa die Bildung eines Marködems – eine Flüssigkeitsansammlung im Knochenmark, die häufig in Gelenksnähe auftritt – blieben vollständig aus.

Hoffnungsträger Nano-Vesikeln soll in klinischer Studie untersucht werden

Das Potential von Zell-Vesikeln sehen die Forschenden speziell bei der Wundheilung mit dem Ziel, die Entzündungs- und Narbenbildung zu minimieren, ohne dass dabei lebende Zellen transportiert werden müssen. „Offenbar können Extrazelluläre Vesikel einen Selbsthilfe-Mechanismus im zu heilenden Gewebe anstoßen. Die gezielte intraoperative Verabreichung von therapeutischen Vesikeln könnte eine neue Möglichkeit darstellen, Narbenbildung im Rückenmark zu reduzieren und die Regeneration des Gewebes zu unterstützen“, erklärt Dr.in Eva Rohde. „Die extrazellulären Vesikel transportieren dabei aktiv wirksame Stoffe direkt an die betroffenen Nervenzellen."

Inzwischen wurde die neuartige Vesikel-Zelltherapie in Salzburg bereits erfolgreich bei einem weiteren Kind mit offenem Rücken angewendet. Das Kind hat sich vom Eingriff gut erholt, deutliche Fortschritte sind in der Motorik sowie der Darm- und Blasenfunktion erkennbar. Das langfristige Potential soll nun in einer randomisierten (*) klinischen Studie untersucht werden.

(*)Teilnehmer*innen werden nach Zufallsprinzip einer Behandlungsgruppe zugeteilt

Zur Fachpublikation: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40536443/