Debiopharm International SA und Solid Biosciences, LLC, kündigen Partnerschaft an, um die Anwendung von Alisporivir (Debio 025) bei Muskeldystrophie zu erforschen

Lausanne, Schweiz, Und Cambridge, Massachusetts (ots/PRNewswire) -
Debiopharm startet zusammen mit Solid Biosciences, einem auf DMD
spezialisiertes Biotech-Unternehmen, präklinische Tierstudien für
Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD).  

Debiopharm International
[https://www.debiopharm.com/about-us/debiopharm-diagnostics-s-a.html
] SA (Debiopharm), Teil der Debiopharm Group
[https://www.debiopharm.com/about-us/debiopharm-group.html ](TM),
und Solid Biosciences, LLC, kündigen stolz den Start der
präklinischen Studien mit Alisporivir zur Behandlung der seltenen
Krankheit Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD) an. Ziel der
Zusammenarbeit ist, die bestehenden Daten der Machbarkeitsstudie mit
weiteren DMD-Tiermodellen zu stärken. Diese präklinischen
Untersuchungen werden von dem in Lausanne ansässigen Unternehmen
vollständig finanziert und werden es Debiopharm ermöglichen, bald auf
eigene Kosten die klinische Entwicklung dieses neuen und
vielversprechenden Therapeutikums für DMD einzuleiten.

Alisporivir ist ein nicht-immunsuppressiver Cyclophilin-Hemmstoff mit
verschiedenen potenziellen Indikationen und wurde bereits bei der
klinischen Entwicklung zur Behandlung von Hepatitis C an mehr als
1500 Patienten getestet, mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil.
Alisporivir kann das von Mitochondrien abhängige Absterben von
Muskelzellen verhindern und zeigte vielversprechende Ergebnisse in
präklinischen DMD-Modellen sowie bei Gliedergürtel-Muskeldystrophie
und bei Ullrich-Bethlem-Myopathie. Ziel dieser Zusammenarbeit ist,
die Wirksamkeit des Stoffes in einem neuen Modell von DMD zu
bestätigen, welches der menschlichen Pathologie ähnlicher ist, um den
Beginn der klinischen Entwickling für diese Indikation zu
ermöglichen.

"Wir freuen uns über den Entwicklungsstart in der Muskeldystrophie",
so Thierry Mauvernay, Delegierter des Verwaltungsrates der Debiopharm
Group. Er fügte hinzu: "Wir sind sehr erfreut, zusammen mit Solid
Biosciences an diesem Programm zu arbeiten und unsere umfassende
Kenntnis über Alisporivir mit ihrem ausgeprägten Fachwissen, ihrem
Netzwerk für DMD und ihrem Streben nach Lösungen für die jungen
Patienten, die an dieser schrecklichen Krankheit leiden, zu
kombinieren."

"Wir bei Solid Biosciences sind stolz auf die Zusammenarbeit mit
Debiopharm", sagte Ilan Ganot, Gründer und Geschäftsführer von Solid
Biosciences. "Das Wirksamkeitspotenzial von Alisporivir für DMD ist
erstaunlich und wir freuen uns darauf, unser Fachwissen in dieser
Krankheit einzusetzen, um Alisporivir an Patienten mit DMD
heranzubringen. Besonders dankbar bin ich Bob McDonald und Ed
Mascioli, deren persönliches und berufliches Engagement für
DMD-Patienten sich in dieser Partnerschaft widerspiegelt."

Informationen zu Muskeldystrophie des Typs Duchenne (DMD)  

Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD) ist eine X-chromosomal-rezessiv
vererbte Muskelerkrankung, die ca. einen von 3500 männlichen
Neugeborenen betrifft. DMD wird durch das Fehlen von Dystrophin,
einem im Sarkolemm der Skelettmuskulatur vorkommenden
Strukturprotein, das eine wesentliche Rolle bei der Verankerung von
Skelettmuskelfasern mit dem umliegenden Bindegewebe spielt,
ausgelöst. DMD manifestiert sich in der frühen Kindheit und führt
rasch zu Muskelschwäche und Atrophie der Muskulatur. Die meisten
Patienten sitzen zum Zeitpunkt des 12. Lebensjahres im Rollstuhl.
DMD-Patienten leiden an fortschreitenden Herz-Lungen-Komplikationen,
die die Hauptursache für den Tod im jungen Erwachsenenalter (Anfang
bis Mitte 20) sind. Weitere Informationen zu DMD finden Sie unter:
http://www.parentprojectmd.com

Informationen zu Debiopharm International SA  

Debiopharm Group(TM) ein weltweit tätiger Biopharmakonzern mit vier
Unternehmen und Sitz in der Schweiz, der in der
Medikamentenentwicklung, GMP-Herstellung von proprietären
Arzneimitteln, Diagnostika und Investment Management tätig ist.
Debiopharm International SA spezialisiert sich auf die Entwicklung
verschreibungspflichtiger Medikamente in Therapiegebieten mit
ungedecktem medizinischem Bedarf. Das Unternehmen lizenziert und
entwickelt vielversprechende Arzneimittelkandidaten. Die
Produktentwicklung wird mit dem Ziel der weltweiten Zulassung und der
Ausschöpfung des maximalen Verkaufspotenzials vorgenommen. Vertriebs-
und Marketinglizenzen für die Erzeugnisse werden an pharmazeutische
Partnerunternehmen vergeben.

Weitere Informationen zu Debiopharm Group(TM) finden Sie unter:
http://www.debiopharm.com

Wir sind auf Twitter. Folgen Sie @DebiopharmNews unter
http://twitter.com/DebiopharmNews

Informationen zu Solid Biosciences, LLC  

Solid Biosciences ist ein Biotech-Unternehmen mit Sitz in Cambridge,
Massachussetts, das sich auf die Entwicklung von Heilverfahren für
Muskeldystrophie des Typs Duchenne spezialisiert. Solid arbeitet
derzeit an der Entwicklung von kleinen Molekülen, Gentherapien sowie
medizinischen Geräten, die die verschiedenen Facetten der Krankheit
DMD behandeln.

Weitere Informationen zu Solid Biosciences finden Sie unter:
http://www.solidbio.com

Kontakt Debiopharm International SA  
Christelle Tur 
Communication Coordinator 
christelle.tur@debiopharm.com 
Tel: +41(0)21-321-01-11



Weitere Ansprechpartner 
In London 
Maitland 
Chiara Valsangiacomo 
cvalsangiacomo@maitland.co.uk 
Tel: +44(0)20-7379-5151



In New York 
Russo Partners, LLC 
Marissa Goberdhan 
Account Executive 
marissa.goberdhan@russopartnersllc.com 
Tel: +1-212-845-4253



Solid Biosciences, LLC Kontakt 
Joel Schneider, PhD 
Direktor für Forschung und Entwicklung 
joel@solidbio.com 
Tel: +1-857-209-2654 

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