Seltene Erkrankungen: Verbesserte Therapiemöglichkeiten durch intensive Pharma-Forschung

Wien (OTS) - Maßnahmen aus dem Nationalen Aktionsplan für seltene Erkrankungen (NAP.se) werden die Lebenssituation der Betroffenen deutlich verbessern. Rekord bei Neuzulassungen von Orphan Drugs.

"Wir freuen uns über die Präsentation des Nationalen Aktionsplans für seltene Erkrankungen durch das Gesundheitsministerium, bei dessen Erstellung sich Vertreter der pharmazeutischen Industrie aktiv eingebracht haben", betont Dr. Jan Oliver Huber, Generalsekretär der Pharmig. Der Aktionsplan erfasst erstmals umfassend die Erfordernisse von Menschen mit seltenen Erkrankungen in Österreich. Er verfolge das Ziel, den Zugang zu Therapien zu verbessern und er sei ein Beitrag zur Steigerung des Bewusstseins für die schwierige Lage der Betroffenen, so Huber weiter.

Rekord an neu zugelassenen Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen Die pharmazeutische Industrie sieht sich hier als wichtige Partnerin:
"Im Jahr 2014 wurden 15 Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen (‚Orphan Drugs‘) neu zugelassen. Das ist der höchste Wert seit Einführung einer entsprechenden EU-Verordnung und unterstreicht die Innovationskraft der Pharmaunternehmen", erläutert Pharmig-Präsident Prof. Dr. Robin Rumler. So wurde im Vorjahr das erste Orphan Drug gegen CTEPH (chronisch thromboembolische pulmonale Hypertension), einer Form von Lungenhochdruck, zugelassen. Damit ist für jene Patienten, die nicht operativ behandelt werden können, erstmals eine Therapiemöglichkeit gegeben.

Weitere innovative Arzneimittel betrafen die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, einer muskulären, meist tödlichen Erbkrankheit, die überwiegend Buben betrifft; sowie der Erythropoetischen Protoporphyrie, die Licht-Intoleranz auslöst und bei der die Betroffenen durch Sonnenlicht starke Schmerzen und teils sichtbare Verbrennungen erleiden. Zudem hat die EMA, die Europäische Arzneimittel-Agentur, zu Jahresende 2014 weltweit die erste Zulassungsempfehlung für eine Stammzelltherapie eines seltenen Augenleidens ausgesprochen.

Zugang für Betroffene sicherstellen

Insgesamt wurden seit dem Jahr 2000 über 100 Orphan Drugs zugelassen. Beinahe die Hälfte der Neuzulassungen betraf dabei neue Wirkweisen und Wirkstoffe. "Umso wichtiger ist es, dass wirtschaftliche Anreize, die für die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen gewährt werden, später nicht durch erstattungsrechtliche Hürden konterkariert werden. Es muss sichergestellt sein, dass die notwendigen Therapien den Betroffenen auch zur Verfügung stehen", so Huber abschließend.

Seltene Erkrankungen auf einen Blick

Eine Erkrankung gilt als "selten" wenn weniger als eine Person von 2.000 darunter leidet. Auf eine Million Einwohner hochgerechnet betrifft eine solche Erkrankung also nicht mehr als 500 Personen. In Österreich sind laut Hochrechnungen etwa eine halbe Million Menschen von einer derartigen Erkrankung betroffen. Insgesamt wird die Anzahl dieser Seltenen Erkrankungen auf 6.000 bis 8.000 geschätzt. Seltene Erkrankungen sind zu 80 Prozent genetisch bedingt, chronisch und oft lebensbedrohlich. Als große Herausforderungen gelten die schwierige Diagnostizierbarkeit und die äußerst zeit- und kostenintensive Entwicklung von Arzneimitteln aufgrund der geringen Fallzahlen.

Marsch der Seltenen Erkrankungen am 28.2.

Morgen, Samstag, den 28. Februar findet in Wien der "Marsch der Seltenen Erkrankungen" statt, organisiert von Pro Rare Austria. Die Mitbegründerin des Arbeitskreises Rare Diseases bei der Pharmig, Mag. Helga Tieben, MLS, MBA, ist seit Anbeginn bei diesem Marsch dabei und wird auch heuer wieder teilnehmen und so ihre Solidarität mit den Betroffenen zum Ausdruck bringen. Start ist um 10:30 h bei der Wiener Staatsoper (Ecke Opernring, Kärntner Straße).

Über die Pharmig: Die Pharmig ist die freiwillige Interessenvertretung der österreichischen Pharmaindustrie. Derzeit hat der Verband 120 Mitglieder (Stand Februar 2015), die den Medikamenten-Markt zu fast 100 Prozent abdecken. Die Mitgliedsunternehmen der Pharmig bieten Arbeitsplätze für ca. 12.000 Beschäftigte.

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Pharmig - Verband der pharmazeutischen Industrie Österreichs
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