Stammzellentherapie gibt erste Hoffnung für Schmetterlingskinder

Utl.: Berthold unterstützt neuartige Therapieform bei Epidermolysis
bullosa =

Salzburg (OTS) - Epidermolysis bullosa (EB) ist eine unheilbare
Hauterkrankung, bei der die Patientinnen und Patienten an belasteten
Stellen Blasen entwickeln. Bislang war es nur möglich, die
Begleitumstände zu therapieren. Nun gibt es erste Erfolge im Sinne
einer Behandlung der Ursache mit Gentherapie und damit eine neue
Hoffnung für "Schmetterlingskinder". Bei EB-Patientinnen und
-Patienten sind bestimmte Abschnitte im Gen, welche für die
Produktion bestimmter Proteine zuständig sind, krankhaft verändert.
Mithilfe der Genschere-Technologie wird ein krankhafter Genabschnitt
"herausgeschnitten" und durch einen gesunden Genabschnitt ersetzt. Im
EB- oder "Schmetterlings"-Haus in Salzburg werden solche
Genschere-Moleküle hergestellt, die dann mithilfe eines Trägers in
die Stammzellen des Patienten eingebracht werden. Aus so korrigierten
Stammzellen werden dann Hautstücke gezüchtet, die dem Patienten
transplantiert werden können.

Diese Stammzellentherapie bildet die Grundlage für Forschungen im
InterregIV-Projekt Italien-Österreich. "Das
Schmetterlingshaus-Salzburg leistet seit Jahren einen wichtigen
Beitrag, um diese neuartige Therapieform für alle EB-Patienten zu
etablieren. Umso wichtiger ist es mir, diese Forschung und Behandlung
weiterhin finanziell zu unterstützen", erklärte Landesrätin Mag.
Martina Berthold heute, Montag, 15. Dezember, bei einem Besuch im
Schmetterlingshaus.

Für die Projektfinanzierung müssen insgesamt 953.750 Euro
aufgebracht werden. Davon werden 60 Prozent vom Europäischen Fonds
für regionale Entwicklung und 40 Prozent national von Österreich und
Südtirol finanziert. Das Land Salzburg beteiligt sich mit 114.000
Euro aus Wissenschaftsgeldern. Das Projekt wurde bereits drei Jahre
lang unterstützt. Landesrätin Martina Berthold hat kürzlich die
Unterstützung für weitere drei Jahre zugesichert.

Von der genetisch bedingten, derzeit noch unheilbaren Krankheit
sind rund 500 Menschen in Österreich, 30 in Südtirol, 1.000 in
Italien und an die 30.000 in ganz Europa betroffen. Die Bezeichnung
"Schmetterlingskinder" weist darauf hin, dass Haut, Schleimhäute und
Verdauungstrakt wegen fehlender Eiweißstoffe verletzbar sind wie die
Flügel von Schmetterlingen.

Transplantation von Stammzellen

Die Stammzellentherapie kann vorläufig nur bei wenigen
EB-Patientinnen und -Patienten angewendet werden und ist sehr
aufwändig. Zunächst werden den Patientinnen und Patienten an
bestimmten Stellen (zum Beispiel an den Händen) eigene Hautzellen
entnommen. Im Labor wird ein künstliches Gen, das zur Bildung eines
korrekten Strukturproteins führt, in körpereigene Stammzellen
eingebracht. Anschließend werden die so korrigierten Hautzellen im
Labor vermehrt. Erst wenn ein ausreichend großer Zellverband an
Hautzellen vorhanden ist, wird dieser dem Patienten/der Patientin als
Transplantat auf besonders wunde Areale aufgebracht. Dabei sollte es
zur Schließung der Wunde kommen. Ärzte und Wissenschafter aus Italien
und Österreich planen nun, gemeinsam mehr EB-Patienten mit dieser
Methode zu therapieren.

Tägliche Schmerzen durch offene Wunden, Narbenbildung, quälender
Juckreiz, schwere Karies mit häufigem Zahnverlust, Ernährungs- und
Verdauungsprobleme und fallweise aggressive Hauttumore sind die
charakteristischen Merkmale von EB. Die genetisch und klinisch sehr
unterschiedlichen Formen der EB bedeuten in jedem Fall eine schwere
Beeinträchtigung des täglichen Lebens.

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