Welt-Hämophilie-Tag: Ziel ist eine Welt ohne Blutungen

Baxter erwirbt Anteile des Biotech-Unternehmens Chatham Therapeutics

Wien (OTS) - Das Gesundheitsunternehmen Baxter wird Anteile des Biotech-Unternehmens Chatham Therapeutics erwerben und damit die bei Chatham in Entwicklung befindlichen Gentherapie-Programme zur Behandlung der Hämophilie übernehmen. Damit will Baxer, das seit mehr als 60 Jahren Erfahrung in der Hämophilie-Therapie hat, seinem Ziel einer "Welt ohne Blutungen" näher kommen. Am Welt-Hämophilie-Tag am 17. April wurde über Blutgerinnungsstörungen aufgeklärt und darüber, wie Betroffene Schäden möglichst verhindern können und welche therapeutischen Möglichkeiten ihnen zur Verfügung stehen.

400.000 Menschen weltweit betroffen - Gute Ergaenzung der Baxter-Pipeline

Die Häufigste Hämophilie-Form ist Hämophilie A. Davon Betroffene produzieren nicht ausreichend den Gerinnungsfaktor VIII, der ihnen deshalb in Form von Medikamenten zugeführt werden muss. Bei Menschen mit Hämophilie B gilt dasselbe für den Gerinnungsfaktor IX. Weltweit sind etwa 400.000 Menschen an Hämophilie erkrankt.

Baxter und Chatham kooperieren seit Mai 2012 um Chaltham's Biological Nano Particle (BNPTM) Platform zu evaluieren: eine fortgeschrittene rekombinante Adeno-assoziierte Virus (rAAV)-basierte Gentherapie-Technologie. Diese potenzielle Therapie von Hämophilie B (BAX 335) befindet sich gegenwärtig in einer Phase I/II Studie. Als eine Konsequenz dieses Kaufes erhält Baxter Zugang zu Chatham's Gentherapie-Plattform inklusive des Hämophilie B (FIX) Programms, eines präklinischen Hämophilie A (FVIII)-Programms, und dem potenziellen künftigen Einsatz zusätzlicher Hämophilie-Behandlungen. "Chathams Gentherapie-Plattform-Technologie hat das Potenzial, die Behandlung von Hämophilie A und B neu zu definieren", sagt dazu Ludwig Hantson, Präsident von Baxter BioScience. "Diese Technologie ergänzt sehr gut unsere Pipeline von Blutgerinnungsstörungs-Therapien und bringt uns unserem Ziel einer Welt ohne Blutungen näher."

Baxter wird die derzeit laufenden Phase I/II Open-Label-Studien fortsetzen, um die Sicherheit und die optimale Dosierung von BAX 335 einschätzen zu können, einer derzeit untersuchten FIX Gentherapie für Hämophilie B. Die BNPTM Technologie soll es ermöglichen, dass die Leber von Patienten mit Hämophilie B nach einer einzigen Dosis des gentechnisch hergestellten Therapeutikums mit der Produktion von FIX beginnen kann. Das Design des Vektors ermöglicht eine gezieltere Abgabe des FIX zum Ort der natürlichen FIX Synthese. Das soll eine wirksame Therapie mit geringen Mengen des Vektors ermöglichen.
Die PhaseI/II Studie schreitet planmäßig voran und soll 16 Patienten mit Hämophilie B einschließen. Baxter verfügt über 60 Jahre Erfahrung in der Therapie der Hämophilie und hat eine Reihe therapeutischer Innovationen für Patienten auf den Markt gebracht. Baxter bietet heute das breiteste Portfolio von Hämophilie-Therapien und kann individuellen Behandlungswünschen entsprechen, indem es eine Reihe von Therapieoptionen für jede Behandlungsphase anbietet. Baxter hat einen starken Fokus auf der Therapie der Hämophilie und auf der Verbesserung der Lebensqualität von Menschen in aller Welt, die mit Blutgerinnungsstörungen leben.

Häufige Blutungen können zu Schmerzen und ernsthaften Gelenksschädigungen führen

Für Menschen mit Hämophilie ist es besonders wichtig, die Anzahl ihrer jährlichen Blutungen (annual bleeding rate, ABR) zu kennen und darüber Buch zu führen. Häufige Blutungen können zu Schmerzen und ernsthaften Gelenksschädigungen führen. Das Monitoring der Blutungs-Episoden ist ein Schüssel zu einer guten Behandlung. Blutungen sollten deshalb erkannt werden, sobald sie auftreten. Typische Hinweise sind größere Blutergüsse, Blutungen in Muskeln und Gelenken, spontane Blutungen und länger dauernde Blutungen. Häufige Anzeichen von Gelenks- oder Muskelblutungen sind Schmerzen, Steifheit, Schwellungen, Probleme beim Aktivieren von Muskeln oder Gelenken.

Verschlechterung vorbeugen: Ziele für Menschen mit Hämophilie

Das 1. Ziel für eine kompetente Hämophilie-Therapie sollte das Protokollieren der Anzahl und des Schweregrads von Blutungen samt dem Datum ihres Auftretens sein. Gesunde Ernährung, ausreichend Bewegung und Gewichtskontrolle sind wichtig. Verändert sich Ihr Körpergewicht, sollte das Arzt oder Ärztin mitgeteilt werden, weil das für die Dosierung von Medikamenten bedeutsam sein kenn.

Das 2. Ziel sollte ein Gespräch mit Arzt oder Ärztin über die besten Möglichkeiten der Blutungs-Reduktion sein. Setzen Sie sich persönlicher Ziele und besprechen Sie mit Arzt oder Ärztin, wie Sie diese am besten erreichen können, und definieren Sie gemeinsam ein individuelles Behandlungskonzept. Die Hämophilie-Therapie wird zunehmend personalisierter, in Abhängigkeit von Lebensalter, Blutungshäufigkeit und Lebensstils. Es stehen eine Reihe von Therapieoptionen zur Verfügung, um Blutungen zu verringern.

Das 3. Ziel ist auch weiterhin die regelmäßige Blutungskontrolle und die Überprüfung gemeinsam mit Arzt oder Ärztin, ob die gesetzten Ziele auch erreicht wurden.

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