Update: Wegbereiter für die Medizin von morgen

Wien (OTS) - Ohne Alpha kein Omega. Ohne Grundlagenforschung keine
Entwicklung. Ohne Verständnis der Vorgänge auf molekularer Ebene
keine präzisen Ansatzpunkte in der medizinischen Forschung und
Entwicklung und somit keine zielgerichteten Therapien. Im Rahmen der
4. Amgen.Press.Academy. gingen hochkarätige ReferentInnen den Dingen
im wahrsten Sinne "auf den Grund". Sie gaben Einblick in die
faszinierende Welt der RNA und gingen der Frage nach, ob zuerst
"Henne oder Ei" da war und wie RNA therapeutisch wirksam sein kann.
Sie erläuterten, wie mit Hilfe von Glykochemie und Glykobiologie
Werkzeuge zur Produktion therapeutischer Moleküle geschaffen werden
können, und sie wagten einen Blick in die Zukunft: Wie wird
Spitzenmedizin in 10 Jahren voraussichtlich aussehen, was wird
"machbar" sein?

"Zuckersignaturen" - "Fingerprints" der Lebewesen?

In die Welt der Kohlenhydrate, die bei biologischen Prozessen und
Funktionen von enormer Bedeutung sind, entführte Univ.-Prof. DI Dr.
Paul Kosma. "Rund zwei Drittel aller biologisch aktiven Proteine in
Organismen - von Bakterien bis zu Säugetieren - sind mit einer Anzahl
ganz bestimmter Zuckermoleküle verbunden. Diese sogenannte
Glykosylierung ist für die Funktion der Proteine ausschlaggebend und
sie bestimmt wichtige Eigenschaften wie die Immunogenität,
Zelladhäsion, Zelldifferenzierung und das Zellwachstum mit. Die
spezifischen Glykosylierungsmuster bei Tieren, Pflanzen und Bakterien
sind unter anderem ausschlaggebend für die Immunogenität von
Proteinen, das heißt, es hängt auch von den assoziierten
Zuckermolekülen ab, ob unser Immunsystem Proteine als fremd erkennt
oder nicht."

Kosma, Leiter des Departments für Chemie am Vienna Institute of
Biotechnology (VIBT BOKU), schilderte eindrucksvoll, welch
weitreichende Wirkungen kleinste Strukturen - Glykane, also
Vielfachzucker - im menschlichen Organismus haben.
ZwT.: Von der Erforschung bis zur Anwendung - Glykochemie und
Glykobiologie als "Tools" zur Produktion therapeutischer Moleküle
"Die große Herausforderung der modernen Biotechnologie besteht darin,
authentische Glykosylierungsmuster in rekombinanten Proteinen zu
generieren, um einerseits volle biologische Aktivität zu
gewährleisten und andererseits unerwünschte Immunreaktionen gegen
'fremde' Glykoformen zu vermeiden", so Kosma.

Kosma berichtete auch über die Erfolge, die mittels
"Glyco-engineering" bereits erzielt werden konnten: die vor kurzem an
der Wiener Univerisität für Bodenkultur (BOKU) gelungene Herstellung
von Plantbodies - dabei handelt es sich um humanisierte Antikörper,
die in einer Pflanze (Tabakpflanze) hergestellt werden. Oder
tumorassoziierte Glykane, die als neue Antitumorvakzine Anwendung
finden sowie die biotechnologische Produktion von Antikörpern zur
Therapie und Vorbeugung von Infektionserkrankungen wie Bakterienruhr,
Thyphus, Cholera, Malaria, Lungenentzündungen und Pilzinfektionen.

Kosma abschließend: "Um letztlich Zellen anderer Organismen wie
Pflanzen, Insekten oder Pilze dazu zu bewegen, "menschliche"
Glykosylierungsmuster zu produzieren, wird intensiv an der Aufklärung
der zugrunde liegenden biologischen Gesetzmäßigkeiten gearbeitet.
Gleichzeitig geht die technologieorientierte Grundlagenforschung eben
dahin, diese alternativen Produktionssysteme für therapeutische
Proteine weiter zu entwickeln."

Die Stellung der RNA im "Buch des Lebens"

In ihrem jüngst erschienenen Buch "Die Henne und das Ei - auf der
Suche nach dem Ursprung des Lebens" beschreibt Univ.-Prof.in Dr.in
Renée Schroeder die spannende Suche nach dem Ursprung des Lebens. Und
auch bei der Amgen.Press.Academy. nahm sie die anwesenden
JournalistInnen mit auf eine Reise "in meine Lieblingswelt, die Welt
der RNA", so Schroeder, Biochemikerin und Genetikerin, Leiterin des
Departments für Biochemie und Zellbiologie, Universität Wien, Max F.
Perutz Laboratories. Schroeder spricht von der RNA als vom "Molekül
des Lebens", denn sie ist das Henn-Ei, so postuliert sie. "Weil sie
beides kann: Bauplan sein und den Stoffwechsel antreiben. In der
ersten Dimension, ihrer Primärstruktur, kann sie Information
speichern - wie die DNA. Und zusätzlich kann sie in ihrer Fähigkeit,
sich zu falten und dreidimensionale Strukturen zu bilden,
Funktionalität entfalten. Und dies ist die Voraussetzung dafür, dass
sie ihre Stoffwechselfunktion erfüllen kann wie Proteine. Information
und Stoffwechsel. Die zwei wichtigsten Eigenschaften des Lebens. In
einem Molekül." Aber natürlich alles aus heutiger wissenschaftlicher
Sicht, betont Schroeder, denn laufend werden neue Erkenntnisse
gewonnen, laufend muss das "Weltbild angepasst, zurecht gerückt
werden".

Das "Molekül des Lebens" als Therapeutikum

Aber die Forschung und Erkenntnisse rund um die RNA haben auch für
die Medizin von morgen weitreichende Bedeutung. In den letzten Jahren
haben Forschungsunternehmen und universitäre Einrichtungen die Chance
erkannt, durch die Hilfe von RNA-Molekülen gezielt in biologische
Prozesse eingreifen zu können. Und dies bedeutet theoretisch auch, in
Krankheitsprozesse eingreifen zu können.

Viele Erkrankungen sind nämlich die Folge der Expression
unerwünschter Gene, dies ist bei Virusinfektionen zum Beispiel der
Fall. Oder die Erkrankung entsteht in Folge mutierter und
überexprimierter Gene, wie zum Beispiel bei vielen Krebserkrankungen.
Gelingt es nun, diese Gene auszuschalten, könnte dies zur Heilung
führen. So können z. B. durch den Einsatz der sog. RNA-Interferenz
solche Ziel-Gene ausgeschaltet werden, bevor die entsprechenden
schädlichen Proteine produziert werden.

Die Entwicklung von Therapeutika auf der Basis von RNA scheint
also ein ausgesprochen erfolgsversprechender Weg der Zukunft zu sein.

Forschung der Zukunft

Und wie könnte die Spitzenmedizin in 10 Jahren, also im Jahr 2021,
auf Basis der Erkenntnisse der modernen Biotechnologie aussehen?
Dieser Frage ging Tom Lillie, MD, PhD, International Therapeutic Area
Head for Oncology, Amgen UK, nach.
"Der Zeitgeist des 21. Jahrhunderts kann mit zwei Worten
zusammengefasst werden: personalisierte Medizin. Diese zwei Worte
umfassen all unsere Wünsche und Hoffnungen an und in die moderne
Spitzenmedizin: verbesserte Medikamentensicherheit, effektivere
Wirkung der Medikamente, Reduktion der Dosis, Einsatz von Biomarkern
und neue diagnostische Verfahren - um nur einige Punkte zu nennen",
so Tom Lillie.

Er betonte vor allem die Bedeutung und Wichtigkeit von Biomarkern.
Mit ihrer Hilfe könnte - vereinfacht gesagt - herausgefunden werden,
welche Medikamente beim jeweiligen Patienten am effektivsten wirken.
Denn haben zwei Menschen (die gleiche Form von) Darmkrebs,
unterscheiden sich ihre Tumorzellen dennoch voneinander. Es gibt
streng genommen also keine 'optimale' Therapie, die für alle
Patienten gleich gut wirkt. Die Bedeutung der Biomarker ist heute
schon z. B. bei metastasierendem Darmkrebs eindrucksvoll belegt.
Sogenannte EGFR-hemmende Antikörper verhindern die Weiterleitung der
EGFR-Signale an den Zellkern und unterbinden somit die Signalkaskade,
die sonst zu einem Weiterwachsen und Streuen (Metastasenbildung) des
Tumors führen würde.

"In Anbetracht der Bedeutung, die Biomarker in der modernen
Spitzenmedizin spielen und spielen werden, haben wir ein
ambitioniertes Biomarker-Identifizierungsprogramm gestartet, das bei
allen von uns durchgeführten Studien zur Anwendung kommt."
Am Ende der Veranstaltung dankte Dr. Wolfgang Töglhofer, Medical
Director Amgen Austria, der hochkarätigen ReferentInnen- und
JournalistInnenrunde und kündigte an, die Veranstaltungsreihe
Amgen.Press.Academy. auch in Zukunft fortzuführen. "Denn wir wollen
durch den Austausch zwischen Medien und Wissenschaft den aktuellen
Stand der Forschung einem möglichst großen Personenkreis zugänglich
zu machen."

Statements der ReferentInnen, lange Version des Pressetextes und
weitere Informationen zum Download unter:
www.medical-media-consulting.at/pressroom

Rückfragehinweis:
Urban & Schenk medical media consulting
0664/41 69 4 59 (Urban), 0664/160 75 99 (Schenk)
[email protected]
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