Größte Studie zu Morbus Fabry erfolgreich abgeschlossen

Wien (OTS) - Morbus Fabry gehört zu einer Gruppe von ungefähr 40
seltenen Erbkrankheiten, die als lysosomale Speicherkrankheiten
bekannt sind. Sie tritt mit einer geschätzten Wahrscheinlichkeit von
1:40.000 auf und kann zu Niereninsuffizienz, Herzerkrankungen und
Schlaganfall führen. Auch in Österreich sind bereits einige Fälle
bekannt.

Die Kommission für Medizinische Produkte zur Anwendung beim
Menschen (CHMP) der European Medicine Agency (EMEA) unterstützt den
Antrag von Genzyme, neue Belege für den klinischen Nutzen von
Fabrazyme(r) (agalsidase beta) bei der Behandlung von Morbus Fabry in
die Fachinformation für die EU aufzunehmen.

Der CHMP zufolge bestätigen die Daten aus der größten
randomisierten placebo-kontrollierten Doppelblindstudie, die jemals
zu Morbus Fabry durchgeführt wurde, dass Fabrazyme(R) bei Anwendung
einer Dosis von 1 mg/kg Körpergewicht alle zwei Wochen klinischen
Nutzen zeigt. Nach Prüfung der Daten hat die CHMP der Europäischen
Kommission empfohlen, Genzyme die Zulassung zur Erweiterung der
Fachinformation an folgende Inhalte zu erteilen:

- Die Ergebnisse der Studie haben bewiesen, dass die Rate der 
   klinischen Ereignisse bei mit Fabrazyme(R) behandelten   
   Patienten  wesentlich geringer war als bei mit Placebo  
   behandelten Patienten (Risikoreduktion = 53 % der zu
   behandelnden Personen (p=0,0577); Risikoreduktion = 61 % der per-
   Protokoll-Population (p=0,0341)). Dieses Ergebnis gilt für  
   renale, kardiale und zerebrovaskuläre Ereignisse gleichermaßen.

 - Die Ergebnisse dieser Studie zeigen, dass die Behandlung mit 1 
   mg/kg Fabrazyme(R) alle 14 Tage zu einer Verbesserung der
   wichtigsten klinischen Ergebnisse bei Patienten im Früh- und 
   Fortgeschrittenenstadium des Morbus Fabry führt. Aufgrund des 
   langsamen Fortschreitens der Erkrankung können die frühe 
   Diagnose und Behandlung entscheidend für optimale 
   Behandlungsergebnisse sein.

Die Empfehlung der CHMP wird nun für die endgültige Erweiterung
der Fachinformation in allen EU-Staaten sowie Island und Norwegen an
die Europäische Kommission weitergeleitet. Die Daten werden z.Zt.
auch von der US-Gesundheitsbehörde FDA (U.S. Food and Drug
Administration) geprüft.

Der Studienleiter, Dr. Stephen Waldek vom Hope-Krankenhaus in
Manchester, Großbritannien, erklärte: "Diese Studie liefert den
ersten randomisierten placebo-kontrollierten Beweis, dass die
Enzymersatztherapie Auswirkungen auf die klinischen Verläufe, die die
Morbidität und Mortalität bei Morbus Fabry verursachen, hat. Die
Fähigkeit von Fabrazyme, auf diese kritischen Organsysteme
einzuwirken, erhöht unsere Zuversicht, dass wir den Krankheitsverlauf
durch frühe und angemessene Intervention beeinflussen können."

Prof. Christoph Wanner vom Universitätskrankenhaus in Würzburg
fügte hinzu: "Die in dieser Studie deutlich gewordene
Risikoverminderung bei klinisch bedeutsamen Ereignissen unterstreicht
die Notwendigkeit, Patienten mit dieser Krankheit frühzeitig zu
diagnostizieren, die Symptome umfassend zu behandeln und für den
größtmöglichen Nutzen die Therapie sofort zu beginnen."

Über die Studie

Die multinationale, placebo-kontrollierte Doppelblindstudie zur
Untersuchung des Einflusses von Fabrazyme(R) auf klinische Verläufe
begann im Januar 2001 an 26 medizinischen Zentren weltweit. Es war
die größte Studie, die jemals zu Morbus Fabry durchgeführt wurde, und
schloss 82 männliche und weibliche Fabry-Patienten mit leichter bis
mittelschwerer renaler Erkrankung ein. Die Patienten wurden an jedem
Studienort 2:1 randomisiert und erhielten alle zwei Wochen
Fabrazyme(R) in einer Dosierung von 1 mg/kg oder ein Placebo. Primär
sollte ermittelt werden, ob Fabrazyme(R) die Rate bestimmter klinisch
signifikanter Ereignisse, die die Progression des Morbus Fabry
kennzeichnen - hauptsächlich renale, kardiale oder zerebrovaskuläre
Ereignisse bzw. Tod - reduziert.

Rückfragehinweis:
Genzyme Austria GmbH, Stefan Nemec
mailto:stefan.nemec@genzyme.com
www.genzyme.com

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