FDA erteilt Zulassung für Enzymersatztherapie Fabrazyme(R)/ Österreichische Patienten werden bereits seit 2001 behandelt
Cambridge, USA/Wien (OTS) - Seit wenigen Tagen steht fest, dass
auch amerikanische Morbus Fabry Patienten behandelt werden können, da
die FDA die Enzymersatztherapie Fabrazyme(R) (agalsidase beta) in
einem beschleunigten Verfahren zugelassen hat. Das Arzneimittel ist
die erste in den USA zugelassene Therapie für die seltene und
potenziell tödlich verlaufende Erbkrankheit und erhielt den "Orphan
Drug" Status. Im Rahmen dieses Programms wird die Entwicklung von
Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen gefördert, für die
es bislang keine Therapien gibt.
Weltweit sind schätzungsweise 5.000 Menschen von Morbus Fabry
betroffen. Die durchschnittliche Lebenserwartung der Patienten liegt
bei ca. 50 Jahren. Hervorgerufen wird die Erkrankung durch einen
Mangel des Enzyms alpha-Galaktosidase A, was zu einer progressiven
Einlagerung von Lipiden, primär Globotriaosylceramid (GL-3) u.a. in
das vaskuläre Endothel der Nieren, des Herzens und anderer Organe
führt. Die Folge sind Endorganschäden wie Nierenversagen,
Schlaganfall, Herzinsuffizienz sowie starke Schmerzen.
Fabrazyme(R) ist eine rekombinante Form der menschlichen
alpha-Galaktosidase A. Intravenös verabreicht, gleicht das Medikament
den angeborenen Enzymmangel aus und ermöglicht den Abbau der
abgelagerten Lipide. Klinische Studien haben gezeigt, dass
Fabrazyme(R) die GL-3-Ablagerungen im Kapillarendothel der Nieren und
anderer Zelltypen verringert. Die Reduktion der GL-3-Ablagerungen
lässt darauf schließen, dass Fabrazyme(R) den Krankheitsverlauf
günstig beeinflusst, jedoch muss der Kausalzusammenhang von
GL-3-Beseitigung und Beeinflussung der klinischen Symptome noch
nachgewiesen werden.
Morbus Fabry gehört zu einer Gruppe von ca. 40 seltenen
Erbkrankheiten, die als lysosomale Speicherkrankheiten bekannt sind.
Genzyme ist führend bei der Entwicklung von Therapien für diese
extrem seltenen Erkrankungen, von denen jede einzelne weltweit
weniger als 10.000 Menschen betrifft. Bereits 1991 hatte Genzyme das
erste Medikament für Morbus Gaucher eingeführt. Diese
Enzymersatztherapie wird mittlerweile in 60 Ländern vertrieben. Noch
in diesem Jahr erwartet Genzyme gemeinsam mit BioMarin Pharmaceutical
Inc. die Zulassung einer Enzymersatztherapie für MPS I in den USA und
Europa. Darüber hinaus entwickelt Genzyme Therapien für Mb. Pompe und
Mb. Niemann-Pick B.
OTS0047 2003-05-12/10:00
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