Erstmals Therapie für Fabry-Patienten in den USA möglich

FDA erteilt Zulassung für Enzymersatztherapie Fabrazyme(R)/ Österreichische Patienten werden bereits seit 2001 behandelt

Cambridge, USA/Wien (OTS) - Seit wenigen Tagen steht fest, dass
auch amerikanische Morbus Fabry Patienten behandelt werden können, da die FDA die Enzymersatztherapie Fabrazyme(R) (agalsidase beta) in einem beschleunigten Verfahren zugelassen hat. Das Arzneimittel ist die erste in den USA zugelassene Therapie für die seltene und potenziell tödlich verlaufende Erbkrankheit und erhielt den "Orphan Drug" Status. Im Rahmen dieses Programms wird die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen gefördert, für die es bislang keine Therapien gibt.

Weltweit sind schätzungsweise 5.000 Menschen von Morbus Fabry betroffen. Die durchschnittliche Lebenserwartung der Patienten liegt bei ca. 50 Jahren. Hervorgerufen wird die Erkrankung durch einen Mangel des Enzyms alpha-Galaktosidase A, was zu einer progressiven Einlagerung von Lipiden, primär Globotriaosylceramid (GL-3) u.a. in das vaskuläre Endothel der Nieren, des Herzens und anderer Organe führt. Die Folge sind Endorganschäden wie Nierenversagen, Schlaganfall, Herzinsuffizienz sowie starke Schmerzen.

Fabrazyme(R) ist eine rekombinante Form der menschlichen alpha-Galaktosidase A. Intravenös verabreicht, gleicht das Medikament den angeborenen Enzymmangel aus und ermöglicht den Abbau der abgelagerten Lipide. Klinische Studien haben gezeigt, dass Fabrazyme(R) die GL-3-Ablagerungen im Kapillarendothel der Nieren und anderer Zelltypen verringert. Die Reduktion der GL-3-Ablagerungen lässt darauf schließen, dass Fabrazyme(R) den Krankheitsverlauf günstig beeinflusst, jedoch muss der Kausalzusammenhang von GL-3-Beseitigung und Beeinflussung der klinischen Symptome noch nachgewiesen werden.

Morbus Fabry gehört zu einer Gruppe von ca. 40 seltenen Erbkrankheiten, die als lysosomale Speicherkrankheiten bekannt sind. Genzyme ist führend bei der Entwicklung von Therapien für diese extrem seltenen Erkrankungen, von denen jede einzelne weltweit weniger als 10.000 Menschen betrifft. Bereits 1991 hatte Genzyme das erste Medikament für Morbus Gaucher eingeführt. Diese Enzymersatztherapie wird mittlerweile in 60 Ländern vertrieben. Noch in diesem Jahr erwartet Genzyme gemeinsam mit BioMarin Pharmaceutical Inc. die Zulassung einer Enzymersatztherapie für MPS I in den USA und Europa. Darüber hinaus entwickelt Genzyme Therapien für Mb. Pompe und Mb. Niemann-Pick B.

Rückfragen & Kontakt:

Genzyme Austria GmbH,
Tel: +43 / 1 / 774 6538-0,
austria@genzyme.com

OTS-ORIGINALTEXT UNTER AUSSCHLIESSLICHER INHALTLICHER VERANTWORTUNG DES AUSSENDERS | NEF0001