Seltene Erkrankungen: Verbesserte Therapiemöglichkeiten durch intensive Pharma-Forschung

Wien (OTS) - Maßnahmen aus dem Nationalen Aktionsplan für seltene
Erkrankungen (NAP.se) werden die Lebenssituation der Betroffenen
deutlich verbessern. Rekord bei Neuzulassungen von Orphan Drugs.

"Wir freuen uns über die Präsentation des Nationalen Aktionsplans für
seltene Erkrankungen durch das Gesundheitsministerium, bei dessen
Erstellung sich Vertreter der pharmazeutischen Industrie aktiv
eingebracht haben", betont Dr. Jan Oliver Huber, Generalsekretär der
Pharmig. Der Aktionsplan erfasst erstmals umfassend die Erfordernisse
von Menschen mit seltenen Erkrankungen in Österreich. Er verfolge das
Ziel, den Zugang zu Therapien zu verbessern und er sei ein Beitrag
zur Steigerung des Bewusstseins für die schwierige Lage der
Betroffenen, so Huber weiter.

Rekord an neu zugelassenen Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen
Die pharmazeutische Industrie sieht sich hier als wichtige Partnerin:
"Im Jahr 2014 wurden 15 Arzneimittel zur Behandlung seltener
Erkrankungen (‚Orphan Drugs‘) neu zugelassen. Das ist der höchste
Wert seit Einführung einer entsprechenden EU-Verordnung und
unterstreicht die Innovationskraft der Pharmaunternehmen", erläutert
Pharmig-Präsident Prof. Dr. Robin Rumler. So wurde im Vorjahr das
erste Orphan Drug gegen CTEPH (chronisch thromboembolische pulmonale
Hypertension), einer Form von Lungenhochdruck, zugelassen. Damit ist
für jene Patienten, die nicht operativ behandelt werden können,
erstmals eine Therapiemöglichkeit gegeben.

Weitere innovative Arzneimittel betrafen die Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie, einer muskulären, meist tödlichen
Erbkrankheit, die überwiegend Buben betrifft; sowie der
Erythropoetischen Protoporphyrie, die Licht-Intoleranz auslöst und
bei der die Betroffenen durch Sonnenlicht starke Schmerzen und teils
sichtbare Verbrennungen erleiden. Zudem hat die EMA, die Europäische
Arzneimittel-Agentur, zu Jahresende 2014 weltweit die erste
Zulassungsempfehlung für eine Stammzelltherapie eines seltenen
Augenleidens ausgesprochen.

Zugang für Betroffene sicherstellen

Insgesamt wurden seit dem Jahr 2000 über 100 Orphan Drugs zugelassen.
Beinahe die Hälfte der Neuzulassungen betraf dabei neue Wirkweisen
und Wirkstoffe. "Umso wichtiger ist es, dass wirtschaftliche Anreize,
die für die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen
gewährt werden, später nicht durch erstattungsrechtliche Hürden
konterkariert werden. Es muss sichergestellt sein, dass die
notwendigen Therapien den Betroffenen auch zur Verfügung stehen", so
Huber abschließend.

Seltene Erkrankungen auf einen Blick

Eine Erkrankung gilt als "selten" wenn weniger als eine Person von
2.000 darunter leidet. Auf eine Million Einwohner hochgerechnet
betrifft eine solche Erkrankung also nicht mehr als 500 Personen. In
Österreich sind laut Hochrechnungen etwa eine halbe Million Menschen
von einer derartigen Erkrankung betroffen. Insgesamt wird die Anzahl
dieser Seltenen Erkrankungen auf 6.000 bis 8.000 geschätzt. Seltene
Erkrankungen sind zu 80 Prozent genetisch bedingt, chronisch und oft
lebensbedrohlich. Als große Herausforderungen gelten die schwierige
Diagnostizierbarkeit und die äußerst zeit- und kostenintensive
Entwicklung von Arzneimitteln aufgrund der geringen Fallzahlen.

Marsch der Seltenen Erkrankungen am 28.2.

Morgen, Samstag, den 28. Februar findet in Wien der "Marsch der
Seltenen Erkrankungen" statt, organisiert von Pro Rare Austria. Die
Mitbegründerin des Arbeitskreises Rare Diseases bei der Pharmig, Mag.
Helga Tieben, MLS, MBA, ist seit Anbeginn bei diesem Marsch dabei und
wird auch heuer wieder teilnehmen und so ihre Solidarität mit den
Betroffenen zum Ausdruck bringen. Start ist um 10:30 h bei der Wiener
Staatsoper (Ecke Opernring, Kärntner Straße).

Über die Pharmig: Die Pharmig ist die freiwillige
Interessenvertretung der österreichischen Pharmaindustrie. Derzeit
hat der Verband 120 Mitglieder (Stand Februar 2015), die den
Medikamenten-Markt zu fast 100 Prozent abdecken. Die
Mitgliedsunternehmen der Pharmig bieten Arbeitsplätze für ca. 12.000
Beschäftigte.

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