"Rare Disease Day": Erhöhte Forschungstätigkeit erweitert Behandlungsoptionen

Wien (OTS) - Seltene Krankheiten stehen seit einigen Jahren im Fokus
der forschenden Industrie. Das bisherige Ergebnis: 69 Medikamente
sind bereits zugelassen, an weiteren 1083 Wirkstoffen wird aktuell
geforscht, um daraus weitere Arzneimittel zu entwickeln.

Wenn nicht mehr als eine Person unter 2.000 Einwohnern davon
betroffen ist, spricht man von einer seltenen Erkrankung ("rare
disease"). Auf eine Million Einwohner hochgerechnet betrifft eine
solche Erkrankung also nicht mehr als 500 Personen. In Österreich
leben 400.000 Menschen mit einer Seltenen Krankheit, die Hälfte davon
sind Kinder. Seltene Erkrankungen sind zu 80 Prozent genetisch
bedingt, chronisch und oft lebensbedrohlich. Die großen
Herausforderungen bei der Bekämpfung sind die schwierige
Diagnostizierbarkeit und die äußerst zeit- und kostenintensive
Entwicklung von Arzneimitteln. Die geringen Fallzahlen erschweren die
Generierung von Forschungsdaten und die Durchführung von klinischen
Studien.

"Die pharmazeutische Industrie treibt laufend, gemeinsam mit
Wissenschaft, Medizin und Gesundheitsbehörden, die Entwicklung und
Verfügbarkeit von Arzneimitteln voran. Dadurch werden in Zukunft
immer mehr der rund 8.000 seltenen Erkrankungen behandelbar, manche
sogar heilbar", betont Dr. Jan Oliver Huber, Generalsekretär der
Pharmig.

Aktuell stehen 69 Medikamente für die Behandlung seltener
Erkrankungen zur Verfügung. An über 1000 Wirkstoffen wird intensiv
geforscht, um weitere Arzneimittel zu entwickeln. Zuletzt wurde in
Europa ein völlig neues Gentherapie-Medikament zur Behandlung von
familiärer Lipoproteinlipasedefizienz (LPLD) zugelassen. Der
innovative Ansatz dieses Medikamentes liegt darin, dass eine
natürliche Körperfunktion, die vorher durch einen Gendefekt gestört
war, wieder hergestellt wird.

Eine weitere Zulassung betraf jüngst ein Medikament zur Behandlung
der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab sechs
Jahren. Mukoviszidose ist die häufigste angeborene
Stoffwechselerkrankung in der weißen Bevölkerung und die am öftesten
auftretende seltene Erkrankung.

Die Pharmig bringt sich aktiv in die Gestaltung der
Rahmenbedingungen für Arzneimittel für seltene Erkrankungen ein. Der
"Arbeitskreis Rare Diseases", ein fachliches Gremium, das aus
Experten aus den Mitgliedsunternehmen des Verbandes besteht,
begleitet aktuelle politische Fragestellungen und ist Ansprechpartner
für Pharmaindustrie, Behörden und andere Stakeholder. Darüber hinaus
gehört die Etablierung von Best Practices und Qualitätsstandards zu
den Aufgaben des Arbeitskreises.

"Seltene Erkrankungen beeinträchtigen die Lebensqualität und
belasten dadurch Psyche und Sozialleben von Patienten und Angehörigen
massiv. Umso wichtiger sind daher auch faire Rahmenbedingungen, die
die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung
dieser Erkrankungen unterstützen," so Huber abschließend.

Über die Pharmig:

Die Pharmig ist die freiwillige Interessenvertretung der
österreichischen Pharmaindustrie. Derzeit hat der Verband 120
Mitglieder (Stand Jänner 2013), die den Medikamenten-Markt zu fast
100 Prozent abdecken. Die Mitgliedsunternehmen der Pharmig bieten
Arbeitsplätze für ca. 10.000 Beschäftigte.

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