Seltene Erkrankungen: 29. Februar ist "Rare Disease Day"

Wien (OTS) - Die intensive Forschungstätigkeit der Pharmaindustrie
ermöglicht die Behandlung von immer mehr seltenen Erkrankungen. In
den letzten zwölf Jahren wurden 924 Wirkstoffe erforscht und 62
Medikamente zugelassen.

Die Herstellung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen ist für
pharmazeutische Unternehmen mit hohem Risiko verbunden. Seltene
Erkrankungen ("rare diseases") sind chronische, oft fortschreitende
Krankheiten, die häufig lebensbedrohend sind. In der Europäischen
Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn - am europäischen
Durchschnitt gemessen - nicht mehr als eine Person von 2.000
Einwohnern betroffen ist. Geringe Patientenzahlen erschweren die
Durchführung von klinischen Studien, aus denen wichtige
Forschungsdaten generiert werden. Der Entwicklungsprozess eines
solchen Medikaments ist daher besonders zeitintensiv und mit hohen
Kosten verbunden.

Um die Innovationskraft der Pharmawirtschaft zu erhalten, trat im
Jahr 2000 die "europäische Verordnung über Arzneimittel für seltene
Leiden" in Kraft. Diese Verordnung erleichtert und verkürzt den
Zulassungsprozess von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen. 924
Wirkstoffe wurden seither erforscht, allein 200 davon in den letzten
beiden Jahren. Davon wurden insgesamt 62 Arzneimittel in der
Europäischen Union zugelassen, zuletzt waren das Medikamente für die
Behandlung von idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF) und für die
suppressive Therapie einer chronischen Infektion der Lunge mit
Pseudomonas aeruginosa bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren mit
Mukoviszidose. In den USA kam soeben ein neues Arzneimittel zur
Behandlung der Cystischen Fibrose auf den Markt. Um Zulassung in
Europa wurde noch nicht angesucht.

"Die pharmazeutische Industrie treibt laufend, gemeinsam mit
Wissenschaft, Medizin und Gesundheitsbehörden, die Entwicklung und
Verfügbarkeit von Arzneimitteln voran. Dadurch werden in Zukunft
immer mehr der rund 8.000 seltenen Erkrankungen behandelbar", betont
Dr. Jan Oliver Huber, Generalsekretär der Pharmig.

Von den ca. 30.000 bekannten Krankheiten zählen rund 8.000 zu den
seltenen Erkrankungen, die Hälfte davon betreffen Kinder, 80 Prozent
sind genetisch bedingt. Seltene Erkrankungen beeinträchtigen die
Lebensqualität und belasten dadurch Psyche und Sozialleben von
Patienten und Angehörigen massiv. Umso wichtiger sind daher faire
Rahmenbedingungen, die die Erforschung und Entwicklung von
Arzneimitteln zur Behandlung dieser Erkrankungen unterstützen.

In Österreich gestaltet der von der Pharmig eingerichtete
"Arbeitskreis Rare Diseases" als fachliches Gremium die
Rahmenbedingungen für Arzneimittel für Seltene Erkrankungen in
Österreich aktiv mit. Dieser Experten-Pool begleitet aktuelle
politische und Fragestellungen und ist Ansprechpartner für
Pharmaindustrie, Behörden und andere Stakeholder. Darüber hinaus
gehört die Etablierung von Best Practices und Qualitätsstandards zu
den Aufgaben des Arbeitskreises.

Über die Pharmig: Die Pharmig ist die freiwillige
Interessenvertretung der österreichischen Pharmaindustrie. Derzeit
hat der Verband 120 Mitglieder (Stand Jänner 2012), die den
Medikamenten-Markt zu fast 100 Prozent abdecken. Die
Mitgliedsunternehmen der Pharmig bieten Arbeitsplätze für ca. 10.000
Beschäftigte.

Rückfragehinweis:
Pharmig - Verband der pharmazeutischen Industrie Österreichs
Communication & PR, Mag. Barbara Grohs
Tel. 01/40 60 290-20
[email protected]

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