Neue Behandlungsoption für die Akutphase der seltenen Erkrankung TTP

Wien (OTS) - Die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) ist eine seltene Erkrankung, die durch einen Enzymmangel verursacht wird. Dieser kann angeboren sein, aber auch als Autoimmunerkrankung erworben werden. Durch die dabei entstehende überschießende Aktivität eines bestimmten Proteins bilden sich mit Blutplättchen angereicherte Blutgerinnsel, wodurch die kleinsten Blutgefäße verstopft werden. Die Erkrankung ist lebensbedrohlich und vor allem in der Akutphase schwer behandelbar. Forscher der klinischen Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie und der Universitätsklinik für Klinische Pharmakologie der MedUni Wien haben eine Behandlungsstrategie entwickelt, diese Verklumpungen in den Blutgefäßen zu stoppen.

Die TTP ist in der Akutphase lebensbedrohlich. Durch die Verstopfung der Blutgefäße mit Blutgerinnseln und -klumpen, die sich am überaktiven von-Willebrand-Protein ansammeln, kommt es zu gefährlichen Folgeerkrankungen wie Nierenversagen, Schlaganfall oder Herzinfarkt, die tödlich enden können.

„Ist diese Akutphase, die mit Plasmaaustausch behandelt werden muss, einmal überstanden, lässt sich die Autoimmunerkrankung durch Immunsuppression gut behandeln. Sogar soweit, dass sie wieder ganz verschwindet“, erklärt Paul Knöbl von der klinischen Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie der MedUni Wien. Rund zehn bis 20 Prozent der PatientInnen überleben die akute Phase dieser Erkrankung jedoch nicht. An der MedUni Wien bzw. im AKH Wien werden jährlich bis zu zehn PatientInnen mit TTP behandelt. Die Wiener MedizinerInnen und WissenschafterInnen gelten als weltweit führend bei der klinischen Erprobung neuer Therapien für diese Erkrankung und haben seit 2009 insgesamt sechs klinische Studien zur therapeutischen Hemmung des von-Willebrand-Proteins bei Patienten mit TTP publiziert.

Nun konnten die ForscherInnen an der MedUni Wien in einer im Top-Magazin „New England Journal of Medicine“ veröffentlichten, internationalen Studie zeigen, dass ein neu entwickelter Antikörper die überschießende Aktivität des von-Willebrand-Proteins stoppen und dadurch die lebensbedrohliche Verklumpung der Blutplättchen rascher beheben kann. Damit wäre auch die Akutphase der Erkrankung besser zu behandeln. Das biotechnologisch hergestellte Caplacizumab ist einem Antikörper ähnlich und blockiert ganz gezielt die Wechselwirkung von Plättchen mit dem von-Willebrand-Faktor. Das Medikament wird unter die Haut als Injektion – ähnlich wie bei einer Spritze zur Vorbeugung oder Behandlung von Thrombosen – gegeben.

„Der Einsatz dieses Arzneimittels könnte in Zukunft auch bei ähnlichen Erkrankungen, die durch überschießende Aktivität des von-Willebrand-Faktors mitverursacht werden, in Frage kommen und eine neue Therapie-Option darstellen“, sagt Bernd Jilma von der Universitätsklinik für Klinische Pharmakologie der MedUni Wien. Ein weiteres Medikament zur Behandlung der angeborenen TTP wird derzeit ebenfalls getestet.

Service: New England Journal of Medicine

“Caplacizumab for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura”, F. Peyvandi, M. Scully, J. A. Kremer Hovinga, S. Cataland, P. Knöbl, H. Wu, A. Artoni, J-P. Westwood, M. Mansouri Taleghani, B. Jilma, F. Callewaert, H. Ulrichts, C. Duby, D. Tersago. DOI:
10.1056/NEJMoa1505533

Fünf Forschungscluster an der MedUni Wien

Insgesamt sind fünf Forschungscluster der MedUni Wien etabliert. Dort werden in der Grundlagen- wie in der klinischen Forschung vermehrt Schwerpunkte an der MedUni Wien gesetzt. Die Forschungscluster umfassen medizinische Bildgebung, Krebsforschung/Onkologie, kardiovaskuläre Medizin, medizinische Neurowissenschaften und Immunologie. Das vorliegende Paper fällt in die Themenbereiche der Cluster für Immunologie und kardiovaskuläre Medizin.

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