Bedeutung von Medikamentenstudien für Kinder und Jugendliche

Neue Medikamente – erfolgversprechende Therapieansätze

Wien (OTS) - OKIDS, das 2013 gegründete österreichische Forschungsnetzwerk für Kinderarzneimittel, leistet Aufklärungsarbeit. OKIDS unterstützt mit Foldern, einer Elternbroschüre und Filmen die Aufklärung über das Wesen und die Wichtigkeit von klinischen Arzneimittelprüfungen bei Kindern und Jugendlichen.

Warum Studien bei Kindern?

Im Laufe der Entwicklung von Kindern ändern sich Körperbau und der Stoffwechsel. Somit unterscheidet sich der kindliche Organismus von dem der Erwachsenen, weswegen auch Medikamente bei Kindern andere Auswirkungen haben können.
Medikamente müssen eigens an Kindern geprüft werden, um die richtige Dosis, Wirkungen Nebenwirkungen systematisch festzustellen. Fehlen solche Informationen, können Medikamente bei Kindern unwirksam oder unsicher sein. Ein Großteil der derzeit bei Kindern eingesetzten Medikamente ist nie an Kindern geprüft worden und nicht für Kinder zugelassen.

Aufklärung für Eltern – eine neue OKIDS Informationsbroschüre

Wird Eltern eine Studienteilnahme ihres Kindes an einer Klinik oder in einer Arztpraxis angeboten, entstehen oft viele Fragen. Aber vor allem bewegt Eltern die Frage: Soll mein Kind eine Behandlung erhalten, bei der ein Medikament erst erprobt wird?

Die von OKIDS neu herausgegebene Elternbroschüre erklärt, wie Arzneimittel entwickelt werden. Sie stellt dar, wie Studien geplant und durchgeführt werden. Sie beschreibt die Chancen und Risiken, die generell mit einer Teilnahme verbunden sind. Sie erläutert, was zum Schutz von minderjährigen StudienteilnehmerInnen getan wird. Sie sagt auch, welche Rechte und Pflichten die TeilnehmerInnen und ihre Eltern haben.

Darüber hinaus sind immer die betreuenden ÄrztInnen die besten AnsprechpartnerInnen, um eine Studie umfassend zu erklären, ebenso wie die Behandlungsmöglichkeiten außerhalb der Studie.

Die enge Zusammenarbeit mit betroffenen Jugendlichen und deren Eltern ist OKIDS ein wichtiges Anliegen. OKIDS startete 2015 mit der Organisation von Informationsveranstaltungen für Eltern.

Erfahrungen betroffener Eltern und Patienten – im OKIDS Informationsfilm

Gerade seltene Erkrankungen, die bereits im Kindesalter beginnen und für die es bisher keine wirksame Behandlung gab, brauchen neue aussichtsreiche Medikamente. Diese sind im Rahmen von Studien mit erfahrenen Behandlungsteams Jahre vor einer eigentlichen Marktzulassung zugänglich und geben gerade in diesen Erkrankungsgruppen bei frühem Einsatz Hoffnung auf einen milderen Krankheitsverlauf ohne irreversible Organbeeinträchtigungen und bessere Lebensqualität.

Für betroffene Patienten ist es wesentlich, einen Zugang zu solchen neuen Medikamentenklassen wie zum Beispiel spezifische Enzym (= Botenstoff) Ersatztherapien frühzeitig zu erhalten, umso eine möglichst normale Entwicklung des Organismus zu erlauben. OKIDS hat das Ziel, solche Therapien im Rahmen von Studien in Österreich zu ermöglichen, um betroffenen Familien aufwendige und beschwerliche Auslandsreisen zu solchen Therapiechancen möglichst zu ersparen.

In Zusammenarbeit mit der Gesellschaft für Mucopolysaccharidosen und ähnliche Erkrankungen, betroffenen Familien und ihren Behandlungsteams ist es uns heuer gelungen, in einem kurzen Informationsfilm die wesentlichen Anliegen und Erfahrungen betroffener Familien festzuhalten, sagt Prof. Dr. Ruth Ladenstein, Geschäftsführerin von OKIDS.

OKIDS im Europäischen Kontext

EnprEMA ist eine mit Hilfe der Europäischen Arzneimittelagentur geschaffenen Organisation mit dem Ziel, durch qualitative hochwertige Zulassungsstudien in Europa für eine bessere Verfügbarkeit an ordnungsgemäß geprüften Kindermedikamenten zu sorgen. Transparenz, Aufklärung und Zusammenarbeit mit Patienten und deren Eltern ist ein weiteres Ziel.

Ein Antrag auf EnprEMA Mitgliedschaft fordert standortübergreifende Studien innerhalb des Antrag stellenden Netzwerkes, gemeinsame Qualitätsstandards, die Zusammenarbeit mit Ethikkommissionen und Behörden, Aufklärung und das Einbeziehen von Betroffenen und Eltern sowie die Fort- und Weiterbildung von Studienteams, aber auch die klare, transparente und patientenorientierte Kommunikation und Informationsmaterial, das Betreiben einer WEB – Informationsseite in deutscher und englischer Sprache und vieles mehr.

„Geprüfte und sichere Kindermedikamente sind uns ein Anliegen. Heuer schaffte OKIDS die erfolgreiche Aufnahme als Kategorie 1 Mitglied in das Europäische Kinderforschungsnetzwerk und damit internationale Sichtbarkeit“, freut sich Prof. Dr. Ruth Ladenstein, Geschäftsführerin von OKIDS, „Wir haben alle für die Aufnahme erforderlichen Qualitätsmerkmale erfüllt! Wir dürfen auf Basis der besseren internationalen Sichtbarkeit hoffen, dass es nun auch in Österreich mehr an wichtigen Medikamentenstudien für Kindern geben wird und vermehrt wichtige und neue Medikamente bei seltenen Erkrankungen im Kindesalter im Rahmen von Studien frühzeitig auch in Österreich zur Verfügung stehen“.

(EnprEMA : European Network of Paediatric Research at the European Medicines Agency Detaillierte Information über EnrpEMA finden Sie unter: (http://enprema.ema.europa.eu/enprema/showall.php) gegeben).

Ziele und Aufgaben von OKIDS

Zu den Kernaufgaben zählt die Unterstützung klinischer Studien zur Arzneimittelentwicklung für Kinder und Jugendliche. Dadurch sollen vermehrt kindergerechte Medikamente entwickelt werden, und auch innovative Medikamente in Österreich frühzeitig zur Verfügung stehen.

OKIDS stellt an den einzelnen Standorten Personal zur Beratung und Unterstützung der Studienanbahnung sowie der Durchführung zur Verfügung. Behandlungsteams vor Ort profitieren insbesondere von der Bereitstellung von Studienschwestern zur Abwicklung aufwendiger Studienaufgaben.

OKIDS macht den Forschungsstandort Österreich attraktiver für die pharmazeutische Industrie durch Know- How, vernetzte Strukturen und beschleunigte Abläufe.

OKIDS ist an fünf Standorten in den Koordinierungszentren für klinische Studien (KKS) der Medizinischen Universitäten in Wien, Innsbruck, Graz, Salzburg und am St. Anna Kinderspital verortet.

OKIDS Geschäftsführung: Prof. Dr. Ruth Ladenstein

OKIDS Projektmanagement: Andrea Mikolasek

OKIDS Kernteam:
Mag. (FH) Sabine Embacher-Aichhorn, Medizinische Universität Innsbruck Koordinierungszentrum für klinische Studien)

Mag. Gabriele Pfaffenthaler, Medizinische Universität Graz Koordinierungszentrum für klinische Studien

PD Dr. Florian Lagler, Clinical Research Center Salzburg GmbH, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität

Prof. Dr. Christoph Male, Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

ÖGKJ: Prof. Dr. Reinhold Kerbl, Vizepräsident der ÖGKJ

Fachliche Rückfragen:
Prof. Dr. Ruth Ladenstein
OKIDS GmbH, Zimmermannplatz 10, 1090 Wien
01/40470-4750
ruth.ladenstein@okids-net.at, www.okids-net.at

OKIDS Hintergrundinformationen

Im Rahmen der Kinder- und Jugendgesundheitsstrategie des Bundesministeriums für Gesundheit (BMG) wurde die Verbesserung von kindgerechten Arzneimitteln als Ziel formuliert. Das österreichische Studiennetzwerk für Arzneimittel und Therapien "OKIDS" agiert als kompetenter Partner und Serviceleister für Universitäten/spezialisierte Zentren und die pharmazeutische Industrie und führt durch die Bündelung der Kompetenzen und Ressourcen vermehrt akademische und Industriestudien mit pädiatrischen Patienten rasch und effizient durch, um damit die notwendige klinische Forschung für Arzneimittelsicherheit zu stärken.

OKIDS wurde mit Hilfe der Österreichischen Gesellschaft für Kinder und Jugendheilkunde (ÖGKJ) gegründet und ist gefördert aus den Mitteln des Bundesministeriums für Gesundheit, aus den Mitteln „Gemeinsame Gesundheitsziele aus dem Rahmen-Pharmavertrag“, eine Kooperation von österreichischer Pharmawirtschaft und Sozialversicherung und unterstützt durch die Pharmig – dem Verband der pharmazeutischen Industrie Österreichs.

Rückfragen & Kontakt:

OKIDS GmbH
Andrea Mikolasek
01/40470-4990
andrea.mikolasek@okids-net.at
www.okids-net.at

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