Hämophilie B: Baxter beantragt EMA-Zulassung für rekombinantes Faktor IX Präparat

Deerfield/Wien (OTS) - Das Gesundheitsunternehmen Baxter hat bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen Zulassungsantrag (Marketing Authorisation Application, MAA) für ein rekombinantes Faktor IX Präparat (nonacog gamma)1) zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten aller Altersstufen mit Hämophilie B eingereicht. Hämophilie B ist die zweithäufigste Form der Hämophilie ("Bluterkrankheit") und die Folge eines Gerinnungsfaktor IX-Mangels. Gerinnungsfaktor IX ist ein im Blut natürlich vorkommendes, für die Blutungskontrolle bedeutsames Protein. Das Produkt wurde 2013 bereits in den USA und in Puerto Rico für Erwachsene zugelassen.

Der Zulassungsantrag bei der EMA beruht auf Studienergebnissen mit Hämophilie-Patienten, die zuvor mit anderen Therapien behandelt worden waren. Eine internationale Phase I/III-Studie zeigt, dass eine prophylaktische Behandlung mit dem neuen Medikament zweimal wöchentlich über sechs Monate zu einer durchschnittlichen jährlichen Blutungsrate von 2,0 führt, wobei 43 Prozent der Patienten keine einzige Blutung erlitten. Kein Patient entwickelte Inhibitoren (Hemmkörper) gegen Faktor IX und es wurden keine Fälle von Anaphylaxie berichtet. Die am meisten verbreiteten unerwünschten Wirkungen waren Geschmacksstörungen (Dysgeusien) und Schmerzen in den Extremitäten. Dem Zulassungsantrag wird unterstützt durch eine Studie mit 23 Hämophilie B-Patienten mit einem Lebensalter von weniger als 12 Jahren.2)

"Der Fokus von Baxter ist eine Ausweitung des Behandlungs-Portfolios für Patienten mit Blutgerinnungsstörungen, insbesondere dann, wenn es wie bei Hämophilie B nur eingeschränkte Behandlungsoptionen gibt", sagt Anders Ullman, M.D, Ph.D., Vice President von Global Research und Development bei Baxter BioScience. "Wir arbeiten gegenwärtig daran, den Zugang zu diesen Therapien für Patienten zu verbessern, und hoffen, unser Faktor IX Präparat Menschen in Europa und in anderen Ländern auf der ganzen Welt zugänglich machen zu können."

Bei etwa 26.000 Menschen weltweit wurde Hämophilie B diagnostiziert. Sie ist eine häufig stark beeinträchtigende, chronische Krankheit mit Komplikationen wie Blutungs-Episoden, Gelenkblutungen und Spitalseinweisungen.

1) Für Fachmedien: RIXUBIS
2) Pharmacokinetics, efficacy and safety of BAX326, a novel recombinant factor IX: a prospective, controlled, multicentre phase I/III study in previously treated patients with severe (FIX level <1%) or moderately severe (FIX level =2%) haemophilia B. Haemophilia. 2013 Jul 9.; pediatric study not yet published

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