"Rare Disease Day": Erhöhte Forschungstätigkeit erweitert Behandlungsoptionen

Wien (OTS) - Seltene Krankheiten stehen seit einigen Jahren im Fokus der forschenden Industrie. Das bisherige Ergebnis: 69 Medikamente sind bereits zugelassen, an weiteren 1083 Wirkstoffen wird aktuell geforscht, um daraus weitere Arzneimittel zu entwickeln.

Wenn nicht mehr als eine Person unter 2.000 Einwohnern davon betroffen ist, spricht man von einer seltenen Erkrankung ("rare disease"). Auf eine Million Einwohner hochgerechnet betrifft eine solche Erkrankung also nicht mehr als 500 Personen. In Österreich leben 400.000 Menschen mit einer Seltenen Krankheit, die Hälfte davon sind Kinder. Seltene Erkrankungen sind zu 80 Prozent genetisch bedingt, chronisch und oft lebensbedrohlich. Die großen Herausforderungen bei der Bekämpfung sind die schwierige Diagnostizierbarkeit und die äußerst zeit- und kostenintensive Entwicklung von Arzneimitteln. Die geringen Fallzahlen erschweren die Generierung von Forschungsdaten und die Durchführung von klinischen Studien.

"Die pharmazeutische Industrie treibt laufend, gemeinsam mit Wissenschaft, Medizin und Gesundheitsbehörden, die Entwicklung und Verfügbarkeit von Arzneimitteln voran. Dadurch werden in Zukunft immer mehr der rund 8.000 seltenen Erkrankungen behandelbar, manche sogar heilbar", betont Dr. Jan Oliver Huber, Generalsekretär der Pharmig.

Aktuell stehen 69 Medikamente für die Behandlung seltener Erkrankungen zur Verfügung. An über 1000 Wirkstoffen wird intensiv geforscht, um weitere Arzneimittel zu entwickeln. Zuletzt wurde in Europa ein völlig neues Gentherapie-Medikament zur Behandlung von familiärer Lipoproteinlipasedefizienz (LPLD) zugelassen. Der innovative Ansatz dieses Medikamentes liegt darin, dass eine natürliche Körperfunktion, die vorher durch einen Gendefekt gestört war, wieder hergestellt wird.

Eine weitere Zulassung betraf jüngst ein Medikament zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab sechs Jahren. Mukoviszidose ist die häufigste angeborene Stoffwechselerkrankung in der weißen Bevölkerung und die am öftesten auftretende seltene Erkrankung.

Die Pharmig bringt sich aktiv in die Gestaltung der Rahmenbedingungen für Arzneimittel für seltene Erkrankungen ein. Der "Arbeitskreis Rare Diseases", ein fachliches Gremium, das aus Experten aus den Mitgliedsunternehmen des Verbandes besteht, begleitet aktuelle politische Fragestellungen und ist Ansprechpartner für Pharmaindustrie, Behörden und andere Stakeholder. Darüber hinaus gehört die Etablierung von Best Practices und Qualitätsstandards zu den Aufgaben des Arbeitskreises.

"Seltene Erkrankungen beeinträchtigen die Lebensqualität und belasten dadurch Psyche und Sozialleben von Patienten und Angehörigen massiv. Umso wichtiger sind daher auch faire Rahmenbedingungen, die die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung dieser Erkrankungen unterstützen," so Huber abschließend.

Über die Pharmig:

Die Pharmig ist die freiwillige Interessenvertretung der österreichischen Pharmaindustrie. Derzeit hat der Verband 120 Mitglieder (Stand Jänner 2013), die den Medikamenten-Markt zu fast 100 Prozent abdecken. Die Mitgliedsunternehmen der Pharmig bieten Arbeitsplätze für ca. 10.000 Beschäftigte.

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Pharmig - Verband der pharmazeutischen Industrie Österreichs
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