Seltene Erkrankungen: 29. Februar ist "Rare Disease Day"

Wien (OTS) - Die intensive Forschungstätigkeit der Pharmaindustrie ermöglicht die Behandlung von immer mehr seltenen Erkrankungen. In den letzten zwölf Jahren wurden 924 Wirkstoffe erforscht und 62 Medikamente zugelassen.

Die Herstellung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen ist für pharmazeutische Unternehmen mit hohem Risiko verbunden. Seltene Erkrankungen ("rare diseases") sind chronische, oft fortschreitende Krankheiten, die häufig lebensbedrohend sind. In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn - am europäischen Durchschnitt gemessen - nicht mehr als eine Person von 2.000 Einwohnern betroffen ist. Geringe Patientenzahlen erschweren die Durchführung von klinischen Studien, aus denen wichtige Forschungsdaten generiert werden. Der Entwicklungsprozess eines solchen Medikaments ist daher besonders zeitintensiv und mit hohen Kosten verbunden.

Um die Innovationskraft der Pharmawirtschaft zu erhalten, trat im Jahr 2000 die "europäische Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden" in Kraft. Diese Verordnung erleichtert und verkürzt den Zulassungsprozess von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen. 924 Wirkstoffe wurden seither erforscht, allein 200 davon in den letzten beiden Jahren. Davon wurden insgesamt 62 Arzneimittel in der Europäischen Union zugelassen, zuletzt waren das Medikamente für die Behandlung von idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF) und für die suppressive Therapie einer chronischen Infektion der Lunge mit Pseudomonas aeruginosa bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren mit Mukoviszidose. In den USA kam soeben ein neues Arzneimittel zur Behandlung der Cystischen Fibrose auf den Markt. Um Zulassung in Europa wurde noch nicht angesucht.

"Die pharmazeutische Industrie treibt laufend, gemeinsam mit Wissenschaft, Medizin und Gesundheitsbehörden, die Entwicklung und Verfügbarkeit von Arzneimitteln voran. Dadurch werden in Zukunft immer mehr der rund 8.000 seltenen Erkrankungen behandelbar", betont Dr. Jan Oliver Huber, Generalsekretär der Pharmig.

Von den ca. 30.000 bekannten Krankheiten zählen rund 8.000 zu den seltenen Erkrankungen, die Hälfte davon betreffen Kinder, 80 Prozent sind genetisch bedingt. Seltene Erkrankungen beeinträchtigen die Lebensqualität und belasten dadurch Psyche und Sozialleben von Patienten und Angehörigen massiv. Umso wichtiger sind daher faire Rahmenbedingungen, die die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung dieser Erkrankungen unterstützen.

In Österreich gestaltet der von der Pharmig eingerichtete "Arbeitskreis Rare Diseases" als fachliches Gremium die Rahmenbedingungen für Arzneimittel für Seltene Erkrankungen in Österreich aktiv mit. Dieser Experten-Pool begleitet aktuelle politische und Fragestellungen und ist Ansprechpartner für Pharmaindustrie, Behörden und andere Stakeholder. Darüber hinaus gehört die Etablierung von Best Practices und Qualitätsstandards zu den Aufgaben des Arbeitskreises.

Über die Pharmig: Die Pharmig ist die freiwillige Interessenvertretung der österreichischen Pharmaindustrie. Derzeit hat der Verband 120 Mitglieder (Stand Jänner 2012), die den Medikamenten-Markt zu fast 100 Prozent abdecken. Die Mitgliedsunternehmen der Pharmig bieten Arbeitsplätze für ca. 10.000 Beschäftigte.

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Pharmig - Verband der pharmazeutischen Industrie Österreichs
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