Europäische Kommission genehmigt erste und einzige Enzymersatztherapie für Morbus Hunter

Basingstoke, England (ots/PRNewswire) - Die Europäische Kommission hat Idursulfase ((Elaprase(R)) für die Langzeitbehandlung von Patienten mit Morbus Hunter die Marktzulassung erteilt[1]. Idursulfase, das von Shire Human Genetics Therapies vermarktet wird, ist die erste und einzige Enzymersatztherapie für Patienten mit Morbus Hunter (Mukopolysaccharidose II) seit der Identifizierung dieses Leidens vor 100 Jahren.

Idursulfase wird in Form von wöchentlichen Infusionen verabreicht und ersetzt das mangelhafte oder fehlende Enzym Iduronat-2-Sulfatase (I2S), das von Patienten mit dieser progressiven und zur Debilität führenden Erkrankung nur in unzureichenden Mengen produziert wird[2]. Dieser Enzymmangel beeinträchtigt die Fähigkeit des Organismus, komplexe Kohlenhydrate, die häufig in Sekreten sowie zelligem Bindegewebe vorkommen und als Glykosaminoglykan (GAG) bezeichnet werden, abzubauen und wiederzuverwerten. Das angesammelte GAG beschädigt das Körpergewebe und kann zu Hörverlust, verminderter Herzfunktion, Leber- und Milzvergrösserung sowie beeinträchtigter Bewegung und Mobilität infolge von Gelenksteife führen[2-5]. Eine Behandlung mit Idursulfase führt zu erhöhter Ausdauer, wie 6-minütige Gehtests bewiesen haben. Überdies zeigte die klinische Studie signifikante Verbesserungen bei Milz- und Lebergrösse sowie GAG-Konzentrationen im Harn[1, 7, 8].

Morbus Hunter ist eine äusserst seltene, progressive und lebensbedrohliche Erkrankung, die in erster Linie Männer betrifft. Sie gehört zur Gruppe der hereditären Stoffwechselerkrankungen, die unter der Bezeichnung lysosomale Speichererkrankungen zusammengefasst werden. Die Symptome manifestieren sich ab dem 3. Lebensjahr. Die Lebenserwartung bei den schwereren Fällen beträgt lediglich 10-20 Jahre[6].

"Patienten mit Morbus Hunter weisen eine äusserst schlechte Langzeitprognose auf. Die Zulassung von Idursulfase bedeutet, dass wir unseren Patienten erstmals in der Geschichte des Umgangs mit dieser Erkrankung eine Behandlung anbieten können, die auf die Ursache der Erkrankung abzielt und eine Verbesserung der Symptome erzielt", so Prof. Michael Beck von der Universitätsklinik Mainz (D), Spezialist für Mukopolysaccharidose (MPS) Erkrankungen. "Die Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit aus klinischen Studien sind vielversprechend und zeigen das Potential dieser Therapie für einen völlig neuen Ansatz bei der Behandlung von Morbus Hunter in Richtung Gesamtmanagement und Kontrolle zahlreicher Symptome der Krankheit."

"Diese Therapie stellt die erste echte Hoffnung auf eine Langzeitbehandlung für Patienten mit Morbus Hunter dar und bietet ihnen die Chance auf eine Verbesserung ihrer Symptome, sowie ihres täglichen Lebens", so Christine Lavery von der MPS Society. "Diese verheerende Erkrankung zieht nicht nur die Betroffenen, sondern auch deren Familien in Mitleidenschaft. Wir hoffen, dass alle Patienten in Europa mit Morbus Hunter, die von dieser Behandlung profitieren, Zugang dazu haben werden."

"Wir sind hocherfreut über die Zulassung von Elaprase(R) in Europa, der ersten und einzigen Enzymersatzbehandlung für Morbus Hunter. Diese Entscheidung spiegelt nicht nur das Engagement von Shire hinsichtlich der Entwicklung von Elaprase(R) wider, sondern auch unser weiteres Engagement für die Entwicklung innovativer Therapien für andere, bis dato wenig erforschte genetische Erkrankungen", so Matthew Emmens, CEO von Shire. "Wir sind davon überzeugt, dass sich die Marktverfügbarkeit von Elaprase(R) für dieses seltene, furchtbare Leiden, künftig enorm auf das Leben der Patienten auswirken wird. Wir widmen uns weiterhin der Erforschung und Überwachung klinischer Ergebnisse dieser Patienten, um ihnen zu grösstmöglichem Nutzen aus dieser Behandlung zu verhelfen".

Die Marktzulassung für Elaprase(R) folgt auf die vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP - Committee for Medicinal Products for Human Use) im Oktober 2006 veröffentliche positive Beurteilung. Die Daten, auf die sich die Zulassung stützt, stammen aus einer umfassenden Studie, welche die grösste und längste Zulassungsstudie [7] für eine lysosomale Erkrankung darstellt. Elaprase(R) wird innerhalb der nächsten 18 Monate in Europa auf den Markt kommen.

Quellenangaben

[1] European Public Assessment Report for Elaprase (Idursulfase) http://www.emea.europa.eu

[2] Froissart R et al. Mucopolysaccharidosis type II -genotype/phenotype aspects. Acta Paediatr suppl. 2002;439:82-87

[3] Kolodny EH et al. Storage diseases of the reticuloendothelial system. In: Nathan DG et al. Nathan and Oski's Hematology of Infancy and Childhood. 5th ed. Philadelphia, Pa: WB Saunders Co;1998:1461-1507

[4] Vellodi A et al. Long-term follow-up following bone marrow transplantation for Hunter Disease. J Inher Metab Dis, 1999:22:638-648

[5] Hunter syndrome. National Organization for Rare Disorders. www.rarediseases.org. January 2006

[6] Medline Plus. Hunter syndrome.
http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/001203.htm. Zugriff
Nov. 2006

[7] Muenzer J. et al. A phase II/III clinical study of enzyme replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccaridosis II (Hunter syndrome) Genet Med 2006 Aug;8(8):465-73

[8] American Thoracic Society. ATS Statement: Guidelines for the Six- Minute Walk Test Am J Respir Crit Care 2002:166:111-17

Hinweise für die Redakteure

Über Idursulfase

Idursulfase ist eine gereinigte Form des lysosomalen Enzyms Iduronat-2- Sulfatase und wird mittels rekombinanter DNS-Technologie in humanen Zelllinien produziert.

Über die Ergebnisse der Hunter Studie

Im Rahmen einer langfristigen Ergebniserfassung des Unternehmens, der sogenannten Hunter Outcome Survey (HOS), verfolgt Shire aktiv Gesundheitsdaten von Personen mit Morbus Hunter. HOS dient der Sammlung, Analyse, Aufzeichnung sowie dem Austausch von weltweiten Daten zu Morbus Hunter. Shire ist überzeugt, dass die Einbeziehung aller von Morbus Hunter betroffenen Personen, sowie die Analyse und Veröffentlichung dieser Informationen ein weitergehendes Verständnis von Morbus Hunter sowie Aufklärungsarbeit über diese Krankheit auf globaler Ebene ermöglichen.

Über das Hunter Syndrom

Schätzungen von Shire zufolge leiden weltweit ca. 2.000 Patienten an Morbus Hunter in Ländern, in denen eine Kostenerstattung möglich ist.

Shire Plc

Strategisches Ziel von Shire ist, zum führenden Spezialpharmaunternehmen zu werden, das sich darauf konzentriert, den Bedürfnissen von Fachärzten nachzukommen. Der Schwerpunkt der Geschäftstätigkeit von Shire liegt auf Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (ADHD), humanen genetischen Therapien (HGT), Magen- Darm- sowie Nierenerkrankungen. Die Unternehmensstruktur ist so flexibel, dass es Shire möglich ist, so weit in neue Therapiebereiche vorzustossen, wie sich Möglichkeiten aus Akquisitionen ergeben. Shire ist davon überzeugt, dass ein sorgfältig ausgewähltes Produktportfolio mit einem strategisch ausgerichteten und relativ kleinen Verkaufsteam starke Ergebnisse erzielen wird.

Strategisch ist Shire auf die Entwicklung und Vermarktung von Produkten für Fachärzte ausgerichtet. Firmeninterne Lizenzvergaben, Unternehmenszusammenschlüsse und Übernahmen von Shire konzentrieren sich auf Produkte in Nischenmärkten mit strengem Schutz von geistigem Eigentum in den USA oder Europa.

Für weitere Informationen über Shire besuchen Sie bitte die Website des Unternehmens unter www.shire.com.

SAFE HARBOR"-ERKLÄRUNG IM RAHMEN DES US-AMERIKANISCHEN GESETZES PRIVATE SECURITIES LITIGATION REFORM ACT" AUS DEM JAHR 1995

Bei hierin eingeschlossenen Aussagen, welche keine historischen Fakten darstellen, handelt es sich um zukunftsorientierte Aussagen. Derartige zukunftsorientierte Aussagen unterliegen einer Reihe von Risiken und Ungewissheiten und können sich jederzeit ändern. Im Falle eines Eintrittes derartiger Risiken oder Ungewissheiten können die Ergebnisse von Shire wesentlich beeinträchtigt werden. Die Risiken und Ungewissheiten umfassen u. a. Risiken in Zusammenhang mit: der mit Pharmaforschung, Produktentwicklung, Herstellung und Vermarktung einhergehenden Ungewissheit; Auswirkung von Konkurrenzprodukten wie u. a. die Auswirkung jener der Franchise von Shire für Aufmerksamkeitsdefizit- /Hyperaktivitätsstörung (ADHD); Patente wie u. a. rechtliche Konflikte in Bezug auf die ADHD-Franchise von Shire; nationale Vorschriften und Zulassung wie u. a. in Bezug auf die voraussichtlichen Zulassungsdaten von SPD503 (verzögerte Guanfacin Freisetzung) (ADHD), SPD465 (dreifach-kugelige, gemischte Amphetaminsalze mit verzögerter Freisetzung) (ADHD), MESAVANCE (Mesalamin) mit MMX-Technologie (SPD476) (Colitis ulcerosa) und VYVANSE(TM) (NRP104) (Lisdexamfetamin-Dimesylat) (ADHD) wie u. a. die Planungsklassifizierung durch die Drug Enforcement Administration in den Vereinigten Staaten; die Fähigkeit von Shire, neue Produkte für die Vermarktung und/oder Entwicklung zu sichern; sowie sonstige Risiken und Unsicherheiten, die von Zeit zu Zeit in den von Shire und seinem Rechtsvorgänger Shire Pharmaceuticals Group bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde Securities and Exchange Commission eingereichten Papieren aufgeführt werden, insbesondere im Jahresbericht von Shire plc auf Formular 10-K für das Geschäftsjahr zum 31. Dezember 2005

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Society Christine Lavery - Chief Executive, +44-845-3899901,
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