BioMarin erhält EU-Marktzulassung für Naglazym

Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire) - - Umsatzerwartung 2006 für Naglazym und Aldurazym vorgelegt

- Audiokonferenz für heute, 5 pm ET (23.00 MEZ), angesetzt

BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq und SWX: BMRN) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission dem Arzneimittel Naglazym(TM) (Galsulfase) EU-weite Marktzulassung erteilt hat. Naglazym(TM) ist somit die erste in der EU zugelassene spezifische Behandlung für Patienten mit der Erbkrankheit Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI; Maroteaux-Lamy-Syndrom). Als erstes für MPS VI zugelassenes Arzneimittel wurde Naglazym in der Europäischen Union der "Orphan Drug"-Status (Arzneimittel zur Behandlung sehr seltener Krankheiten) zugesprochen, was 10 Jahre Marktexklusivität mit sich bringt.

Naglazym wurde in den 25 EU-Mitgliedstaaten, Island und Norwegen als Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter MPS VI-Diagnose zugelassen. Sämtliche vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP - Committee for Medicinal Products for Human Use) angeforderten klinischen Verpflichtungen nach der Zulassung werden über ein freiwilliges Überwachungsprogramm erfüllt, das Patienten unter kommerzieller Behandlung überwacht. Es sind keine weiteren klinischen Studien erforderlich. BioMarin wird Naglazym Land für Land in der EU auf den Markt bringen.

"Ich habe die sensationellen Verbesserungen mitverfolgt, die eine Enyzmersatztherapie mit Naglazym bei MPS VI-Patienten bewirken kann und freue mich, dass die Behandlung bald für Patienten ausserhalb klinischer Studien zugänglich sein wird", so Dr. med. Ed Wraith, Facharzt für Pädiatrie am Royal Manchester Children's Hospital in Manchester (UK) und Forschungsleiter für klinische Studien zu Naglazym. "Naglazym hat das nötige Potenzial zur nachhaltigen Verbesserung der Lebensqualität von MPS VI-Patienten und ihren Betreuern."

"Wir sind hocherfreut, dass BioMarin die erste Enzymersatztherapie für MPS VI erfolgreich auf den Markt gebracht hat, zuerst in den USA und nun in der EU", so Jean-Jacques Bienaime, CEO von BioMarin."Mit der Etablierung der europäischen Geschäftspräsenz sind wir startklar für die Markteinführung von Naglazym. Zudem haben wir uns nun so positioniert, um Partnerschaften mit Unternehmen zur Einführung weiterer Produkte für seltene Erkrankungen auf dem europäischen Markt einzugehen." Bienaime weiter: "Wir sind sehr erfreut über den wachsenden Umsatz und die Rentabilität von Aldurazym. Mit der Zulassung von Naglazym in Europa und den USA erwarten wir uns nun einen weltweiten kombinierten Umsatz für Aldurazym durch unser Joint-Venture und Naglazym durch uns im Bereich zwischen 118 Mio. US$ und 132 Mio. US$ für 2006."

Umsatzerwartung 2006 für Naglazym und Aldurazym -- BioMarin geht von einem Umsatz für Naglazym zwischen 28 Mio. US$ und 32 Mio. US$ für 2006 aus. -- BioMarin and Genzyme gehen von einem Umsatz für Aldurazym(R) (Laronidase) zwischen 90 Mio. US$ und 100 Mio. US$ für 2006 aus.

Planmässige Audiokonferenz und Internetübertragung heute, 30. Januar

BioMarin hält heute, 30. Januar, um 5.00 pm (ET) eine Audiokonferenz und Internetübertragung zur Erörterung der heutigen Ankündigung und Bekanntgabe einer Aktualisierung seiner Forschungsproduktkandidaten ab. Die Veranstaltung ist über den Investorenteil der Website von BioMarin unter www.BMRN.com zugänglich.

Datum: 30. Januar 2006
Uhrzeit: 5.00 pm. ET (23.00 MEZ)
Gebührenfreie Einwahlnummer USA und Kanada: +1-866-831-6291 Internationale Einwahlnummer: +1-617-213-8860
Teilnehmercode: 95593593
Gebührenfreie Einwahlnummer für Aufzeichnung: +1-888-286-8010 Internationale Einwahlnummer für Aufzeichnung: +1-617-801-6888 Aufzeichnungscode: 91000661

Über MPS VI

MPS VI (auch als Maroteaux-Lamy-Syndrom bekannt) ist eine schwächende, lebensbedrohende Erbkrankheit, die durch den Mangel des Enzyms N-Acetylgalactosamin 4-Sulfatase verursacht wird. Dieser Enzymmangel führt zur Anhäufung bestimmter komplexer Kohlenhydrate, sogenannter Glycosaminoglycane (GAGs), in den Lyosomen. Dies wiederum führt zu progressiver Zell-, Gewebe- und Organdysfunktion. Der Grossteil der an MPS VI erkrankten Personen stirbt an krankheitsbedingten Komplikationen zwischen dem Kindesalter und frühen Erwachsenenalter. Weitere Informationen sind unter www.mpsvi.com zu finden.

Über Naglazym

Naglazym ist die erste und einzige Enzymersatztherapie zur Behandlung von MPS VI. Als erstes für MPS VI zugelassenes Arzneimittel erteilten Zulassungsbehörden in den USA wie auch der Europäischen Union Naglazym den "Orphan Drug"-Status, was 7 Jahre bzw. 10 Jahre Marktexklusivität mit sich bringt. Weitere Informationen sind unter www.naglazyme.com zu finden.

Naglazym ist für die Behandlung von Patienten mit MPS VI angezeigt. Naglyzym erhöht nachweislich die Geh- und Stufensteigfähigkeit.

Zu den am häufigsten im Rahmen klinischer Studien bei mit Naglazym behandelten Patienten beobachteten Nebenwirkungen zählten Kopfschmerzen, Fieber, Gelenkschmerzen, Erbrechen, Infektionen der oberen Atemwege, Bauchschmerzen, Durchfall, Ohrenschmerzen, Husten sowie Mittelohrentzündung. Zu den schweren Nebenwirkungen zählten angioneurotische Ödeme, Hypotonie, Dyspnoe, Bronchospasmus, Atemnot, Atemstillstand und Nesselsucht. Zu den am häufigsten auftretenden Symptomen von Infusionsreaktionen zählten Fieber, Schüttelfrost/Rigor, Kopfschmerzen, Ausschlag und leichte bis mässige Nesselsucht. Übelkeit, Erbrechen, erhöhter Blutdruck, retrosternaler Schmerz, Bauchschmerzen, Unwohlsein und Gelenkschmerzen wurden ebenfalls beobachtet. Keiner der Patienten brach die Behandlung mit Naglazym-Infusionen aufgrund von Nebenwirkungen ab und alle Patienten, die den doppelblinden Teil der Studie beendet haben, erhalten weiterhin wöchentliche Naglazym-Infusionen. Beinahe alle Patienten entwickelten Antikörper infolge der Behandlung. Der Grad der Immunantwort korrelierte jedoch nicht mit dem Schweregrad der Nebenwirkungen oder Auswirkungen auf die Verbesserungen hinsichtlich Ausdauer. Da die Verabreichung von Antihistamin eventuell das Atemstillstandrisiko erhöht, sollte vor Behandlungsbeginn eine Beurteilung der Atemwegsdurchgängigkeit in Betracht gezogen werden. Eine Verschiebung der Naglazym-Infusion auf einen späteren Zeitpunkt sollte im Falle einer Behandlung von Patienten mit akuten Fieber-oder Atemwegserkrankungen erwogen werden.

Über BioMarin

BioMarin entwickelt und vermarktet innovative Biopharmazeutika gegen schwere Erkrankungen und Leiden. Das Produktportfolio des Unternehmens besteht aus drei zugelassenen Arzneimitteln und einer Vielzahl von klinischen und vorklinischen Wirkstoffkandidaten. Zu den zugelassenen Produkten zählen Naglazym(TM) (Galsulfase) gegen Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI), ein ausschliesslich von BioMarin entwickeltes und vermarktetes Arzneimittel, Aldurazym(R) (Laronidase) gegen Mukopolysaccharidose I (MPS I) sowie Orapred(R) (Prednisolon-Natriumphosphat als orale Lösung) gegen Entzündungserkrankungen. Zu den in Forschung befindlichen Wirkstoffkandidaten zählt Phenoptin(TM) (Sapropterin-Dihydrochlorid), ein Wirkstoffkandidat der Phase 3 zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU). Für weitere Informationen besuchen Sie bitte die Website unter www.BMRN.com. Die in dieser Pressemitteilung aufgenommenen Informationen der Website von BioMarin verstehen sich nicht als Literaturhinweise.

Zukunftsorientierte Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsorientierte Aussagen zu den Geschäftsaussichten von BioMarin Pharmaceutical Inc., darunter, ohne Anspruch auf Vollständigkeit, Aussagen zu folgenden Themen:
Finanzielle Prognosen, einschliesslich Umsatzerwartungen für Aldurazym und Naglazym; Entwicklung und Vermarktung von Naglazym und Phenoptin sowie Massnahmen von Zulassungs- und Regierungsbehörden. Diese zukunftsorientierten Aussagen sind Prognosen und unterliegen Risiken und Ungewissheiten, sodass tatsächlich eintretende Ergebnisse wesentlich von diesen Aussagen abweichen können. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten zählen unter anderem: mögliche Verzögerungen bei der Markteinführung von Naglazym in der EU sowie langsame Marktdurchdringung in den USA und der EU; Massnahmen von Regierungsbehörden in Zusammenhang mit der Rückvergütung von Naglazym; inhaltliche und zeitliche Entscheidungen der FDA und Europäischen Kommission sowie anderer Zulassungsbehörden bezüglich Naglazym und Phenoptin; Faktoren oder Komplikationen in Zusammenhang mit Verpflichtungen nach dem Verkauf; die Ergebnisse laufender und künftiger klinischer Tests mit Phenoptin; sowie die Faktoren, die in BioMarins Einreichungen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission) erörtert werden, unter anderem, aber nicht ausschliesslich, diejenigen Faktoren, die unter der Überschrift "Factors That May Affect Future Results" im Jahresbericht 2004 von BioMarin auf Formular 10-K sowie die Faktoren, die in BioMarins Bericht auf den Formularen 10-Q und 8-K enthalten sind. Aktionäre werden eindringlich aufgefordert, zukunftsorientierten Aussagen, die ausschliesslich zum aktuellen Zeitpunkt Gültigkeit haben, kein übermässiges Vertrauen zu schenken. BioMarin verpflichtet sich in keener Weise - und lehnt jede Verpflichtung in dieser Richtung ausdrücklich ab-, zur Aktualisierung oder Änderung zukunftsweisender Aussagen, sei es infolge neuer Informationen, künftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen.

Aldurazym(R) ist ein eingetragenes Markenzeichen von BioMarin/Genzyme LLC.

Orapred(R) ist ein eingetragenes Markenzeichen von Medicis Pediatrics Inc. und wird unter Lizenz verwendet.

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Investoren
Joshua A. Grass
Director, Business Development & Finance
BioMarin Pharmaceutical Inc.
+1-415-506-6777
Medien:
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Senior Manager, Corporate Communications
BioMarin Pharmaceutical Inc.
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Website: http://www.bmrn.com

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