Erste Therapie für seltene Erbkrankheit MPS I in Europa zugelassen

Wien (OTS) - Seit wenigen Tagen gibt es auch in Österreich
Hoffnung für Patienten, die von der seltenen Erbkrankheit MPS I betroffen sind. Die Europäische Kommission hat das Präparat Aldurazyme(R) (Laronidase) zugelassen. Es ist das erste in Europa -und damit auch in Österreich - zugelassene, spezifische Medikament zur Behandlung von Patienten mit der Erbkrankheit Mukopolysaccharidose I (MPS I). Aldurazyme(R) ist in den 15 Ländern der EU zur Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit gesicherter MPS-I-Diagnose zur Behandlung der nicht-neurologischen Symptome der Erkrankung zugelassen worden. Die Enzymersatztherapie steht ab sofort zur Verfügung.

"Aldurazyme(R) hat sich positiv auf das Leben von Patienten mit MPS I ausgewirkt, die es im Rahmen unserer klinischen Untersuchungen erhalten haben," kommentierte Dr. med. Ed Wraith, Direktor der Willink Biochemical Genetics Unit in Manchester und einer der Leiter der klinischen Studien mit Aldurazyme(R).

Aldurazyme(R) wurde von Genzyme und BioMarin im Rahmen eines Joint Venture entwickelt, wobei BioMarin für die Herstellung und Genzyme für die weltweite Vermarktung verantwortlich ist.
Bereits im Februar 2001 erhielt Aldurazyme(R) in der EU den sogenannten "Orphan Drug" Status und damit 10 Jahre Marktexklusivität nach der Zulassung.

Erfahrung mit Enzymersatztherapien bei seltenen Erbkrankheiten

Bei der Einführung von Aldurazyme(R) in Europa knüpft Genzyme an eine über 10-jährige Erfahrung mit Enzymersatztherapien zur Behandlung von Patienten mit seltenen Erbkrankheiten an, u.a. Cerezyme(R) (Imiglucerase) zur Behandlung des Morbus Gaucher und Fabrazyme(R) (Agalsidase Beta) zur Behandlung des Morbus Fabry.

MPS I - seltene Erbkrankheit

MPS I ist eine seltene, lebensbedrohliche Erbkrankheit, die durch einen Mangel des Enzyms alpha-L-Iduronidase hervorgerufen wird. Weltweit sind schätzungsweise 3.000 - 4.000 Menschen betroffen. Die Häufigkeit der Krankheit beträgt 1 : 100.000 bis 280.000. Der Enzymmangel führt zur Ansammlung von Glykosaminoglykanen (GAG) in Geweben und Organsystemen. Der Großteil der Patienten verstirbt noch vor Erreichen des Erwachsenenalters an den zahlreichen Folgeerscheinungen der Erkrankung, u.a. fortschreitende Schädigungen von Herz, Lungen, Leber und Nieren. Mit Aldurazyme(R) wird MPS I durch wöchentliche Infusion des fehlenden Enzyms spezifisch behandelt.

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