Innovation aus Österreich rettet Neugeborene

Protein C-Konzentrat noch heuer am Markt - Seltener Gen-Defekt

Wien (OTS) - Lange Zeit bestand für Neugeborene mit einem
schweren, angeborenen Protein-C-Mangel keine Hoffnung. Sie starben innerhalb weniger Wochen. Der erste Bub, dem eine Neuentwicklung der Baxter AG, damals Immuno, das Leben rettete, wurde heuer 12 Jahre alt. Im Juli dieses Jah-res erhielt das von Baxter entwickelte Protein C-Konzentrat als weltweit einzige Substanz die europaweite Zulassung für die Behandlung des angeborenen Protein-C-Mangels. Noch heuer kommt die Substanz in Österreich auf den Markt.

Schwerer genetischer Protein-C-Mangel war bis vor wenigen Jahren unbehandelbar und verlief tödlich.

Protein C ist im Körper unbedingt nötig, um eine überschießende Blutgerinnung zu verhindern. Steht es nicht in ausreichender Menge zur Verfügung, dann bilden sich Thromben - Verklumpungen von Blutkörperchen - , welche die kleinen Blutgefäße verstopfen: zuerst in der Haut, dann in der Netzhaut des Auges, in der Niere, dem Gehirn und in weiteren lebenswichtigen Organen. Die dramatischen Folgen sind - neben dem Absterben der Haut - Blindheit, schwere Hirnschäden und letztendlich der Tod.

1989 kam in Paris ein kleiner Bub auf die Welt, dem genau dieses Schick-sal drohte. Er verdankt sein Leben seiner Mutter, einem engagierten Ärzteteam und konzentriertem Protein C von Immuno.

Rettung in letzter Minute

Seine Mutter entdeckte die kleinen Punkte auf der Haut zuerst. Als Ursache für die Purpura fulminans identifizierte die behandelnde Ärztin Dr. Marie Dreyfuss einen schweren, angeborenen Protein-C-Mangel. Ein Defizit, das mit keinem zugelassenen Medikament ausgeglichen werden konnte. Dr. Dreyfuss wusste aber, was damals nur in Expertenkreisen bekannt war: dass in Österreich zu Forschungszwecken ein hochkonzentriertes Protein C hergestellt wurde, mit dem der Protein-C-Mangel beseitigt werden könnte. Dann ging alles ganz schnell. Ein Anruf bei Immuno genügte und am nächsten Tag stand Protein C in Paris zur Verfügung. Der Erfolg überraschte sogar die behandelnden Ärzte. Die Veränderungen am Auge verschwanden innerhalb einer Woche, die teilweise bereits abgestorbenen Hautteile regenerierten sich innerhalb von drei Wochen, der kleine Bub war gerettet. Es war das erste Mal, dass ein Protein-C-Konzentrat therapeutisch eingesetzt wurde - damals in enger Zusammenarbeit mit Fachleuten von Immuno. "Heute stellt eine solche Behandlung für uns kein Problem mehr dar", so Dreyfuss.

Obwohl der Therapieerfolg durchschlagend war, vergingen vom ersten Einsatz von Protein C in dieser Indikation bis zur Zulassung noch Jahre. Das hat einen einfachen Grund: Es gibt nur wenige Neugeborene, die mit diesem genetischen Defekt auf die Welt kommen. Daher dauerte es mehrere Jahre, bis die Wirksamkeit und Sicherheit der Substanz anhand einer ausreichend großen Fallzahl dokumentiert werden konnte.

Mittlerweile wissen Fachärzte in der ganzen Welt über diese einzigartige Therapiemöglichkeit Bescheid. Aber noch immer ist die Zeit ein wichtiger Faktor für den Behandlungserfolg. Daher richtet die Baxter Vertriebs GmbH , Wien einen "Notfalldienst" ein, der gewährleistet, dass das lebensrettende Protein C innerhalb weniger Stunden dort hingelangt, wo es gebraucht wird.

Die Forschung geht weiter

Die Forschungsbemühungen erstrecken sich wie bei manchen anderen Entwicklungen von Baxter auch bei Protein C auf den Bereich der "Orphan Drugs" - also Medikamente, die nur für einen kleinen Patientenkreis bestimmt sind. Mit der Entwicklung von Protein C-Konzentrat stellt Baxter wieder einmal die Umsetzung seines Bekenntnisses zu Forschung und Innovation unter Beweis. Angeborener Protein-C-Mangel ist aber nicht die einzige Erkrankung, bei der zu wenig körpereigenes Protein C zur Verfügung steht und wo eine Substitution dringend nötig sein könnte. Die Forschung bei Baxter geht weiter.

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Für medizinische Fragen und Fragen zur Anwendung des Präparats:
Frau Dr. Silvia Furtenbach
Tel.: 01-71120-233,
silvia_furtenbach@baxter.com

Pressefotos zur Behandlung mit Protein C und zur Herstellung von
Plasmapräparaten bei Baxter sowie eine elektronische Version dieses
Pressetextes finden Sie auf der Website von Baxter in Österreich
http://www.baxter.at/ im "Presseforum".

Frank Butschbacher
Baxter
Tel.: 01 - 20100 2288
frank_butschbacher@baxter.com

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